先行研究において、成人と小児の双極性障害に関する治療反応について複数の異なる定義が用いられている。米国・ノースカロライナ大学のEric Youngstrom氏らは、小児の双極I型障害と関連する躁病あるいは混合エピソードに関するアリピプラゾールの臨床的に意義のある治療効果について、異なる評価尺度の結果を対比し有効率の定義付けを行った。その結果、ヤング躁病評価尺度（YMRS）の50％スコア低下などが臨床的に意義のある治療効果であると認められたことを報告した。Journal of Child and Adolescent Psychopharmacology誌2013年3月23日号（オンライン版2013年3月12日号）の掲載報告。
本検討は、小児および青年期若者の大規模サンプルにおいて、臨床的に意義のある改善の有効率を定義することを目的とした。4週間にわたる複数施設でのプラセボ対照試験のデータを探索的に解析した。被験者は10～17歳の急性躁病もしくは混合エピソードを呈した双極I型障害患者296例。アリピプラゾール（10あるいは30mg/日）とプラセボに無作為化され評価を受けた。主要有効性エンドポイントは、4週時におけるベースラインからのYMRS総スコアの変化の平均値とした。また、Clinical Global Impressions-Bipolar Disorder（CGI-BP）Overall and Mania scales、Child Global Assessment Scale（CGAS）、General Behavior Inventoryの上位および下位項目の評価も解析に組み込み、有効性の比較は、7つの定義について行われた。さまざまな治療反応の定義またはアウトカム評価における変化と、臨床的に意義のある改善（CGI-BP Overall改善スコア1または2で定義）との関連に関する検証は、Cohen's κ係数およびスピアマン相関係数にて評価した。
主な結果は以下のとおり。
・有効率は定義によって異なったが、スコアの変化に関する95％確度変化（既存評価からの個々の変化を評価するための統計的手法）は高値であった。YMRS総スコアは、≧33％の低下がみられた。
・臨床的に意義のある改善を予想するという観点に立った最も妥当な有効率は、次のように定義された。
YMRSスコアが≧50％低下（κ＝0.64）、
複合尺度による定義［YMRS＜12.5、Children's Depression Rating Scale-Revised （CDRS-R）≦40、CGAS≧51（κ＝0.59）、CGASおよびYMRSスコア33％低下の95％変化確度（κ＝0.56）］
・また、症状の下位項目は症状改善時の評価において、上位項目よりも概して良好であった（CGI-BP Overall改善スコアとの比較時のκ＝～0.4-0.5vs.～0.2）。症状改善の評価は、下位項目による評価が信頼できるようであった。
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（ケアネット）
