2009年11月4日、セルジーン株式会社は新規免疫調節薬の１つである「レナリドミド水和物（以下、レナリドミド）」を「5番染色体長腕部異常を伴う骨髄異形成症候群（以下、MDS）による貧血治療薬」として、医薬品製造販売承認申請を行った。同日、帝国ホテルでプレスセミナーが開催され、東京医科大学内科学第1講座主任教授の大屋敷一馬氏がMDSの概要と、レナリドミドを含めた今後の治療薬について講演を行った。
なお、本年6月には「再発又は難治性の多発性骨髄腫」の治療薬としてデキサメタゾンとの併用によるレナリドミドの承認申請を行っている。
MDSは血液腫瘍の一種で、血液細胞を造る骨髄中の造血幹細胞に異常を来たす疾患であり、予後が悪く、進行すると急性骨髄性白血病へ移行することもある。わが国における患者数は7,100例と推定され、60～75歳に好発し、男性にやや多い疾患である。
大屋敷氏によると、わが国におけるMDSの標準治療はなく、代替治療として免疫抑制療法、ステロイド療法が行われている。化学療法の治療効果は低く、また同種幹細胞移植は65歳以下の健康状態が良好な患者が対象のため、高齢者には適応できない。また、MDSでは輸血などの対症療法が行われるが、繰り返しの輸血に伴う感染症や鉄過剰症のリスクが増大する。実際に、輸血量が多くなるにつれてMDS患者の生存率が低下することや、鉄キレート療法により生存期間が延長することが報告されている。
一方、MDSの病型を分類したWHO分類では、単独の5番染色体長腕に染色体異常を認めるMDSを「5q-症候群」と分類している。5q-症候群は欧米人では多いが、日本人ではきわめて稀な病型であり、MDSの約1～2％で患者数が131例程度、年間発生率10例程度（特発性造血障害調査研究班による調査報告、平成19年）と推測されている。女性に多く、中等症～重症の貧血、血小板増多症、芽球の増加がないのが特徴である。今回、レナリドミドは、この5q-を伴うMDSによる貧血治療薬としてわが国で承認申請を行った。
大屋敷氏は、レナリドミドの海外における第II相試験の結果とともに、国内における多施設共同オープン試験の結果について紹介した。対象は、5q-を伴う低あるいは中間-1リスクのMDSによる貧血症状を有する患者11例で、4週1サイクルとして、レナリドミド10mg/日を1～21日目に経口投与し、32週目に反応があった患者を最長156週まで継続した。中間解析では、約1.5ヵ月で全例が貧血改善を示し、ヘモグロビン値の中央値は、7.0g/dLから、最大値12.7g/dLと改善が見られた。有害事象については、好中球減少がGrade3/4が10例（90.9％）など、骨髄抑制が主であった。
さらに大屋敷氏は、高リスク群のMDSに対する治療薬について、欧米ではすでに使用されている脱メチル化薬（アザシチジン、デシタビン）の有用性を紹介し、今後、これらの薬剤も重要な位置付けになってくると述べた。
最後に大屋敷氏は、MDSの治療について、どのような患者さんにどうすれば一番よいのか、今後リスクをさらに層別化していく必要があるかもしれない、同種骨髄移植や化学療法のほか、レナリドミドや脱メチル化薬といった選択肢が増えてくることによって治療が幅広くなってきていると将来の展望を述べ、講演を締めくくった。
（ケアネット 金沢 浩子）
