免疫性血小板減少症に対する治療薬として米国で上市されているromiplostimの、標準治療との比較による、有効性と安全性に関する52週の非盲検無作為化試験の結果が、NEJM誌2010年11月11日号で発表された。試験・報告は米国マサチューセッツ総合病院のDavid J. Kuter氏らによる。romiplostimは、血小板産生に関与するトロンボポエチン受容体に結合し作用を発揮する。これまでの試験で、有害事象がほとんどなく、成人患者に対する持続的投与で最大5年間、血小板増加作用があることが認められていた。
標準治療との比較で52週追跡
免疫性血小板減少症の米国における標準治療は、副腎皮質ステロイド、免疫グロブリン、抗D免疫グロブリンをファーストラインとし、アザチオプリン（商品名：イムランなど）、リツキシマブ（同：リツキサン）などの薬物療法、摘脾をセカンドラインとする。成人患者の多くがセカンドラインを要し、摘脾となった患者の3分の2は5年間は付加的治療を必要としないが、一方で感染症や血栓症などの周術期・術後合併症で死亡する例も少なくない。また、併存症により摘脾が禁忌の患者もいる。
そこでKuter氏らは、romiplostimのこれまでの知見から、romiplostim投与が、摘脾の回避や実施延期を望む患者、摘脾禁忌の患者にとって、長期にわたる効果をもたらす治療となり得るのか検討を行った。
試験は、2006年12月～2007年9月に北米、ヨーロッパ、オーストラリアの85施設で登録された、摘脾を受けていない免疫性血小板減少症成人患者234例を対象とし、標準治療を受ける群（77例）か、週1回romiplostim皮下注を受ける群（157例）に割り付け、52週にわたって追跡した。被験者は、一つ以上の免疫性血小板減少症治療を受けており、試験前血小板数50×10（9）/L未満、平均年齢57歳だった。
主要エンドポイントは、治療失敗および摘脾となった割合。副次エンドポイントは、血小板反応［定期受診時に50×10（9）/L超］、安全性アウトカム、QOLなどだった。
標準治療とのオッズ比、治療失敗0.31、摘脾割合0.17
結果、romiplostim治療群の血小板反応は、標準治療群の2.3倍を示し（95％信頼区間：2.0～2.6、P＜0.001）、治療失敗率はromiplostim治療群11％（18/157）、標準治療群30％（23/77）で、romiplostim治療群が有意に低かった（オッズ比：0.31、95％信頼区間：0.15～0.61、P＜0.001）。
摘脾の実行頻度も、各群9％（14/157）、36％（28/77）で、romiplostim治療群が有意に低かった（オッズ比：0.17、95％信頼区間：0.08～0.35、P＜0.001）。
また、romiplostim治療群は、出血イベントの発生率も低く、輸血量も少なく、QOLが大きく改善されていた。
重度有害事象の発生は、romiplostim治療群23％（35/154）、標準治療群37％（28/75）だった。
Kuter氏は、「romiplostim治療は標準治療よりも、血小板反応を高め、治療失敗や摘脾の割合を低下し、出血や輸血も減少させ、QOLを高めることが認められた」と結論している。
（武藤まき：医療ライター）
