日本ではバセドウ病と称されるグレーブス病眼症（GO）の軽症患者に対する治療として、健康栄養素セレンの投与が、QOL改善、眼症減少、GO進行抑制に寄与することが報告された。欧州グレーブス病眼症グループ（EUGOGO）を代表してイタリア・ピサ大学内分泌・代謝学部門のClaudio Marcocci氏らが、同グループに参加する4ヵ国6施設の患者を対象に二重盲検無作為化プラセボ対照試験を行った結果による。軽症GO患者には症状が悪化するまで積極的な治療を行わないが、QOLの低下が問題視されていた。Marcocci氏らはGOの発症機序から、抗酸化作用を有するセレンと、抗炎症作用や種々の免疫調整作用を有するペントキシフィリンの可能性に着目。ペントキシフィリンが小規模パイロット試験でGO患者にベネフィットがあることが示唆されたことを踏まえ、本検討を行った。NEJM誌2011年5月19日号掲載報告より。
セレン、ペントキシフィリン、プラセボで二重盲検無作為化試験
試験は2005年1月～2009年1月、イタリアとドイツ各2施設、スイスとギリシャ各1施設の計6施設で、軽症GO患者159例を対象に行われた。
被験者は無作為に、セレン投与群（セレンサプリメント、100μgを1日2回、54例）、ペントキシフィリン投与群（Trental、600mgを1日2回、48例）、プラセボ投与群（1日2回、50例）に割り付けられ6ヵ月間にわたる経口投与を受け、投与を中止した後6ヵ月間追跡された。
主要アウトカムは、6ヵ月時点での、治療割り付けを知らされていない眼科医による眼の全般的評価と、患者によるGO特異的QOL質問票による評価とした。またCAS（Clinical Activity Score）と複視スコアを副次的アウトカムとした。
セレン群、プラセボとの比較でQOL改善、眼症減少、GO進行抑制
6ヵ月時点の評価でプラセボと比較して、セレン投与群は、QOLが改善（P＜0.001）、眼症状がより少なく（P＝0.01）、GO進行の抑制（P＝0.01）が認められた。一方、ペントキシフィリン投与群ではいずれも認められなかった。
CASは3群とも低下が認められたが、セレン投与群での変化（平均3.5）が有意に大きかった。ペントキシフィリン投与群とプラセボ群の低下は有意差が認められなかった（平均3.0）。
これらの結果は、12ヵ月時点の探索的評価においても確認された。
なお、プラセボ群2例とペントキシフィリン投与群1例の患者で、病態悪化による免疫抑制療法が必要となった。有害事象は、セレン投与群ではそれとわかる事象が認められなかったが、ペントキシフィリン投与群では高頻度の胃腸症状が認められた。
（武藤まき：医療ライター）
