1型糖尿病患者に対するアルミアジュバントGAD65（ミョウバンGAD）の投与は、刺激時Cペプチド消失の抑制も、臨床転帰の改善も有意ではなかったことが報告された。GAD65（グルタミン酸デカルボキラーゼ65kDアイソフォーム）は、1型糖尿病における主要な自己抗原である。スウェーデン・Linkoping大学小児科部門のJohnny Ludvigsson氏らによる検討で、ミョウバンGADは発症間もない1型糖尿病患者のβ細胞機能を維持させるのではないかと仮説を立て、334例の10代の患者を対象とする15ヵ月間にわたる、多施設共同二重盲検無作為化試験を行った。NEJM誌2012年2月2日号掲載報告より。
3群に無作為化し、15ヵ月間の刺激時血清Cペプチド値の変化を検討
試験は、欧州9ヵ国63のクリニックを通じて、1型糖尿病患者で、空腹時Cペプチド値0.3ng/mL超、血清中に抗GAD65自己抗体が検出された10～20歳の334例を対象に行われた。
被験者は診断確定後3ヵ月以内に、無作為に3群（ミョウバンGADを4回投与する群、ミョウバンGADを2回投与＋プラセボ2回投与群、プラセボを4回投与する群）に割り付けられた。
主要アウトカムは、基線受診時と15ヵ月時点の受診時との、刺激時血清Cペプチド値の変化（混合食事負荷試験後）とした。副次アウトカムは、糖化ヘモグロビン値、平均インスリン1日量、低血糖発生率、空腹時および刺激時血清Cペプチド値などであった。
プラセボ群と比較して有意な差が認められず
結果、刺激時Cペプチド値は3群で同等で、15ヵ月時点の主要アウトカムについて、ミョウバンGAD群（4回投与群と2回投与群）の複合とプラセボ群とを比較しても有意な差は認められなかった（P=0.10）。
ミョウバンGAD投与が、インスリン使用量、糖化ヘモグロビン値、低血糖発生率に与える影響についても、プラセボ群と比べて有意であることは認められなかった。
有害事象の発生は3群ともに低く、軽度であり、有意差は認められなかった。
（武藤まき：医療ライター）
