ステロイド抵抗性の急性重症潰瘍性大腸炎（UC）患者の治療について、シクロスポリンとインフリキシマブの有効性と安全性を比較したオープンラベル無作為化対照試験が、フランス・Haut-Leveque病院のDavid Laharie氏らにより行われた。両薬剤は、ステロイド静注療法が効かない急性重症UCに対して、大腸切除の回避を可能とする救急治療法である。しかし、どちらが有効または安全であるのか無作為化試験は行われておらず、ガイドラインにもステータスは明記されていなかった。Lancet誌2012年12月1日号（オンライン版2012年10月10日号）の掲載報告。
115例を対象にオープンラベル無作為化試験
試験は、2007年6月1日～2010年8月31日の間、欧州27施設で、高用量のステロイド静注に反応しない急性重症UC（Lichtigerスコア＞10）の18歳以上患者（シクロスポリン、インフリキシマブ未治療）を対象に行われた。
被験者は115例で、無作為に、シクロスポリン群（58例、2mg/kg/日を1週間、その後は98日まで経口投与）、またはインフリシキマブ群（57例、5mg/kgを0、14、42日に静注）に割り付けられた。両群患者は、7日時点で治療反応が認められた場合は全員にアザチオプリン投与（2.0～2.5mg/kg/日）が開始された。
主要有効性アウトカムは、7日時点での治療無効、7～98日の間の再発、98日時点でステロイドから離脱できていない、また治療中断となった重症有害イベント、大腸切除術の施行、および死亡とした。解析はintention to treatにて行われた。
臨床での治療選択は、医師と各医療センターの経験に基づき判断すべき
結果、98日時点での治療無効は、シクロスポリン群35例（60％）、インフリキシマブ群31例（54％）だった［絶対リスク差：6％、95％信頼区間（CI）：－7～19、p＝0.52］。
7日時点では、治療反応がシクロスポリン群50例（86％）、インフリキシマブ群48例（84％）で認められたが、有意差はなかった（p＝0.76）。なお、0～7日間のLichtigerスコアは、インフリキシマブ群のほうが速やかに低下した（5日目vs. 4日目）。
98日時点での腸粘膜治癒達成は、シクロスポリン群47％、インフリキシマブ群45％だった（p＝0.85）。また、QOL尺度のIBDQの得点はシクロスポリン群が中央値78ポイント上昇、インフリキシマブ群は同100ポイント上昇であったが、有意差はなかった（p＝0.19）。手術施行は、シクロスポリン群10例（7％）、インフリキシマブ群12例（21％）であったが、有意差はなかった（p＝0.60）。
多変量解析で、治療無効の独立予測因子は、「40歳以上［オッズ比（OR）：2.7］」「ヘモグロビン濃度95～125g/L（同：2.5）」「同125g/L超（同：8.5）」だった。これらの変数で補正後の治療無効のORは、シクロスポリン群1.4（p＝0.36）、インフリキシマブ群1.3（p＝0.52）だった。
一方、重要有害イベントの発生患者数は、シクロスポリン群9例（16％）、インフリキシマブ群14例（25％）だった。
以上の結果から著者は、「シクロスポリンはインフリキシマブよりも有効ではなかった」としたが、「臨床での治療選択は、医師と各医療センターの経験に基づき判断すべきであろう」と結論している。
