造血器腫瘍患者に対して、出血予防を目的とした血小板輸血戦略は、予防的血小板輸血を行わない場合と比較して出血の減少に結びつき、有用であることが、英国・オックスフォード大学のSimon J. Stanworth氏らによる無作為化試験の結果、明らかにされた。これまで、造血器腫瘍患者における予防的血小板輸血のベネフィットは明らかになっていなかった。一方で、最近の予防的血小板輸血に関する試験では、以前のように輸血量ではなく、臨床アウトカムとしての出血に重点を置くようになっており、研究グループは、造血器腫瘍患者のための時代に即した治療戦略を検討するため、予防的輸血を行わないとする指針が、行うとする指針に対して出血の頻度に関して非劣性であるのか試験を行った。NEJM誌2013年5月9日号掲載の報告より。
幹細胞移植後の血小板減少例を無作為化
研究グループは、イギリスとオーストラリアの14施設で無作為化非盲検非劣性試験を行った。朝の血小板数が10×10
9/L未満である患者を、予防的血小板輸血を受ける群と受けない群に無作為に割り付けた。適格患者は16歳以上で、化学療法または幹細胞移植を受けた患者で、血小板減少症をすでに発症したか、発症が予測される症例とした。
主要エンドポイントは、無作為化の30日後までに起きた、世界保健機関（WHO）グレード2、3、4の出血とした。
出血日数、出血までの日数ともに予防的輸血を支持する結果
2006年～2011年にかけて、合計600例（非予防的血小板輸血群301例、予防的血小板輸血群299例）が無作為化の対象となった。
試験の結果、WHOグレード2、3、4の出血は、非輸血群300例中151例（50％）で発生し、輸血群では298例中128例（43％）であった（補正後の比率の差：8.4ポイント、90％信頼区間：1.7～15.2、非劣性のp＝0.06）。
非輸血群の患者は輸血群の患者と比べて、出血した日数が多く、初回出血事例までの期間も短かった。また、非輸血群では血小板の使用が顕著に減少していた。
事前に特定したサブグループ解析の結果、自家幹細胞移植を受けた両試験群の患者の出血発生率は同程度であった。
これらの結果を踏まえて著者は、「血小板の予防的輸血を継続的に行う必要性を支持する所見が示された」と述べ、「予防的血小板輸血を行わない場合と比較して、予防的血小板輸血は出血の減少にとって有用であることが示された」と結論している。一方で最後に、予防的血小板輸血群の出血例は非輸血群よりも7％低かったが、それでも有意な数の患者において出血がみられたことにも言及している。
（武藤まき：医療ライター）
