神経線維腫症1型（NF1）は、学習障害（LD）の発症頻度が最も高い遺伝病の1つだが、近年、NF1マウス・モデルで、HMG-CoA還元酵素（3-hydroxy-3-methylglutaryl coenzyme A reductase）のスタチンが認識欠損を修復できることが示された。このため、オランダ・ロッテルダムのエラスムス大学NF1研究チームのLianne C. Krab氏らが、NF1の小児におけるスタチン系薬剤シンバスタチンの効果を検証する無作為化試験を行ったが、結果は「認知機能障害は改善されなかった」と報告されている。JAMA誌2008年7月16日号より。
62例について12週間にわたり無作為化二重盲検プラセボ対照試験
オランダの大学病院で2006年1月20日～2007年2月8日に、無作為二重盲検プラセボ対照試験登録されたNF1患児114例のうち62例（54%）に、12週間にわたり1日1回、シンバスタチンまたはプラセボが投与された。
主要評価項目は、Rey complex figure testによる記憶想起の遅延度、cancellation testによる記憶速度、プリズム適応、MRIによる平均脳ADC（apparent diffusion coefficient）の各スコア。副次評価項目を、cancellation testの標準偏差値、認知機能のためのStroop color word test、block design、object assembly、RCFTによる模写、Beery発達機能検査による視覚統合などのスコアとして、各スコアを基線パフォーマンスと年齢、性別で補正した。
有意な改善はobject assemblyスコアのみ
シンバスタチン群とプラセボ群の間では、Rey complex figure test（β＝0.10、95%信頼区間：－0.36～0.56）、cancellation test（β＝－0.19、－0.67～0.29）、プリズム適応（オッズ比：2.0、0.55～7.37）、平均脳ADC（β＝0.06、－0.07～0.20）のいずれの主要評価尺度でも、全く有意差は観察されなかった。
副次評価項目では、シンバスタチン群でobject assemblyスコアのみ有意な改善が見られ（β＝0.54、0.08～1.01）、その傾向は、基線パフォーマンスの貧弱な小児で特によく観察された（β＝0.80、95%CI：0.29～1.30）。しかし、ほかの副次評価項目は、シンバスタチン投与による有意な効果は明らかにならなかった。
Krab氏は「12週間の試験では、シンバスタチンはNF1の患児の認知機能を改善しなかった」と結論付けている。
（朝田哲明：医療ライター）
