転移のある尿路上皮がん（mUC）に対してプラチナベースの抗がん剤治療後の抗PD-1抗体ペムブロリズマブ単剤によるメンテナンス治療の効果が、第II相の二重盲検比較試験の結果として、米国臨床腫瘍学会年次総会（ASCO2019）において、米国・マウントサイナイ医科大学のMatt D. Galsky氏より発表された。
試験デザイン
・対象：mUCに対する1次治療として、プラチナ系抗がん剤をベースとする化学療法を受け、8サイクル投与までに病勢安定（SD）もしくは腫瘍縮小効果（CR/PR）のあった患者
・試験群：ぺムブロリズマブ200mg/body、3週間ごと最長24ヵ月まで投与
・対照群：プラセボ、3週間ごと最長24ヵ月まで投与（病勢進行があった場合は、ペムブロリズマブへのクロスオーバー許容）
・評価項目：［主要評価項目］irRECIST（immune-related RECIST）を用いた無増悪生存期間（PFS）［副次評価項目］RECIST 1.1を用いたPFS、奏効率（ORR）、安全性など
主な結果は以下のとおり。
・2015年12月～2018年11月に107例が登録され、ぺムブロリズマブ群55例、プラセボ群52例に割り付けられた。
・RECIST1.1を用いたPFSの中央値は、ペムブロリズマブ群5.4ヵ月、プラセボ群3.2ヵ月と、ペムブロリズマブ群が良好な結果を示した（HR：0.64、95%CI：0.41～0.98、p=0.038）。
・RECIST1.1によるORRは、ペムブロリズマブ群22%（CR 9%）、プラセボ群12%（CR 0%）であった。
・Grade3～4の全有害事象発現率は、ぺムブロリズマブ群で53%、プラセボ群で35%であった。
（6月8日 タイトルおよび記事内容を修正いたしました）
（ケアネット）
