重症血友病A、新たな第VIII因子発現遺伝子治療が有望／NEJM 提供元：ケアネット ツイート 公開日：2024/12/26 第VIII因子インヒビターのない重症血友病A患者において、レンチウイルスベクターを用いて遺伝子導入した自己造血幹細胞（HSC）による遺伝子治療は、安定した第VIII因子発現が得られ、第VIII因子活性は末梢血中のベクターのコピー数と相関することが、インド・Christian Medical College VelloreのAlok Srivastava氏らの検討で示された。研究の成果はNEJM誌オンライン版2024年12月9日号に掲載された。 研究グループは、第VIII… ログインしてコンテンツへ 新規会員登録はこちら 医師 薬剤師 医学生 その他 医療関係者 記事全文がお読みいただけるようになるほか、ポイントプログラムにもご参加いただけます。 （医学ライター 菅野 守） 原著論文はこちら Srivastava A, et al. N Engl J Med. 2024 Dec 9. [Epub ahead of print] 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。（すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。） 関連記事 12歳未満の重症血友病A、エフアネソクトコグ アルファの有用性～XTEND-Kids試験／NEJM ジャーナル四天王（2024/07/29） インヒビター保有の重症血友病A・B、siRNA薬fitusiranが出血抑制／Lancet ジャーナル四天王（2023/04/06） 重症血友病A、アデノ随伴ウイルス用いた遺伝子治療が有効／NEJM ジャーナル四天王（2022/03/25） このページを印刷する ツイート ［ 最新ニュース ］ タクシーと救急車の運転手、アルツハイマー病による死亡率低い／BMJ（2024/12/27） 低リスクDCIS、積極的モニタリングvs.標準治療／JAMA（2024/12/27） 診療所のマイナ保険証利用率は10％未満の施設が約7割／日医（2024/12/27） 抗精神病薬の多剤併用は50年間でどのように変化したのか（2024/12/27） 心房細動の早期発見、早期介入で重症化を防ぐ／日本心臓財団（2024/12/27） 食品中の果糖はがんの進行を促進する？（2024/12/27） 明晰な頭脳の維持には骨格筋量の維持が重要（2024/12/27） ［ あわせて読みたい ］ トレンド・トーク『肺がん』（2024/06/11） 災害対策まとめページ（2024/02/05） Dr.大塚の人生相談（2024/02/26） IBD（炎症性腸疾患）特集（2023/09/01） 旬をグルメしながらCVIT誌のインパクトファクター獲得を祝福する【Dr.中川の「論文・見聞・いい気分」】第63回（2023/08/29） エキスパートが教える痛み診療のコツ（2018/10/11） 医療者向け『学校がん教育.com』（2022/12/01） アトピー性皮膚炎・乾癬特集まとめインデックス（2022/11/11） アトピー性皮膚炎・乾癬特集まとめインデックス（2022/11/11） 診療所売買に関心がある方に！マンガ連載をまとめた冊子プレゼント【ひつじ・ヤギ先生と学ぶ 医業承継キソの基礎 】第43回（2022/10/17）
