AIPL1関連重度網膜ジストロフィー、アデノ随伴ウイルスベクターで視力改善/Lancet

提供元:ケアネット

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公開日:2025/03/06

 AIPL1関連重度網膜ジストロフィーの幼児4例において、ヒトロドプシンキナーゼプロモーター領域によって制御されるヒトAIPL1コード配列を組み込んだ組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV8.hRKp.AIPL1)の網膜下投与は、重篤な副作用を伴うことなく視力および機能的視覚を改善し、網膜変性の進行を、ある程度抑制することが認められた。英国・ユニバーシティ・カレッジ・ロンドンのMichel Michaelides氏らが、AIPL1関連重度網…

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(ケアネット)