第169回 4億6千万円の筋ジストロフィー遺伝子治療を米国が承認

公開日:2023/06/27

約4億6千万円の筋ジストロフィー遺伝子治療がFDAで承認されました。しかし、臨床的有用性は確立しておらず、FDAは予後改善効果を立証するための試験を課しています。どのような経緯で承認されたのでしょうか?

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