難治性小児アトピー性皮膚炎に対する経口アザチオプリン（商品名：アザニンほか、アトピー性皮膚炎には適応外）は、ベネフィットがある可能性を、米国・ジョージタウン大学医学部のMaura Caufield氏らが無作為化試験の結果、報告した。欧米ではアザチオプリンは、難治性アトピー性皮膚炎などでステロイドを節減する薬物として処方されるが、小児アトピー性皮膚炎での適正使用とモニタリングについては、前向きデータが限られており、Caufield氏らは、アザチオプリンの治療反応とモニタリングのあり方について検討した。Journal of the American Academy of Dermatology誌2013年1月号（オンライン版2012年8月11日号）の掲載報告。
研究グループは、アザチオプリンの治療反応を評価し、治療中にTPMT（thiopurine methyltransferase）活性を繰り返し測定することの必要性、および6-チオグアニンヌクレオチド（6-TGN）ならびに6-メルカプトプリン（6-MP）の代謝レベルの測定が有用であるかについて調べた。
重症難治性アトピー性皮膚炎の小児を対象に、経口アザチオプリンを投与し、前向きに追跡。疾患重症度は、SCORing AD指数によって判定した。
TPMTはベースラインで測定した後、症状の改善や十分な効果が得られない場合、あるいは治療反応が認められた場合に、6-TGNや6-MPとともに繰り返し測定した。
主な内容は以下のとおり。
・被験児は12例であった。
・アザチオプリン治療は、1例を除いた全患者の臨床的改善と関連していた。
・有害事象はほとんどみられなかった。
・3例では、治療中のTPMT活性に有意な変化がみられた。そのうち2例は軽度な低下を示し、1例は中間値から標準値へと増大する酵素誘導性を示した。
・一方、こうした変化（臨床的効果と逆相関を示すような変化）は、6-TGNあるいは6-MP値ではみられなかった。
・著者は、本試験が小規模であり限界があるとした上で、「難治性小児アトピー性皮膚炎治療において、アザチオプリンはベネフィットがある可能性が示された」と結論。また、「TPMT活性の反復評価が治療未反応あるいは反応の評価に有用であり、さらなる試験の根拠となりうる。対照的に、治療期間中のチオプリン代謝活性の測定は臨床的に役立たなかった」と報告した。
（ケアネット）
