タファミジス、ATTR-心アミロイドーシスに適応追加/ファイザー 提供元:ケアネット ツイート 公開日:2019/04/04 ファイザー株式会社は、2019年3月26日、タファミジス(商品名:ビンダケル)に関して、新たな適応症として「トランスサイレチン型心アミロイドーシス(野生型及び変異型)に対する製造販売承認事項一部変更承認を取得したと発表。 ATTR-心アミロイドーシスは、トランスサイレチン(TTR)という4量体のタンパク質が加齢(野生型)や遺伝変異(変異型)により単量体に解離して変性が起こることによりアミロイド線維が形成され、全身の組織内へ沈着することが原因で障害が生じる疾患。心アミロイドーシスは、そのアミロイド線維が心筋に沈着することで、難治性の不整脈や心不全等により最終的に死に至る可能性のある進行性の疾患である。 タファミジスメグルミンは、ATTR-心アミロイドーシスの患者を対象としたATTR-ACT試験において、死因を問わない死亡および心血管事象に関連する入院の減少に対する有効性を示した。これらの臨床試験結果に基づき、2018年11月にATTR-心アミロイドーシスの適応症に対する一部変更承認申請を行い、この度承認を取得した。なお、同剤は「トランスサイレチン型心アミロイドーシス」の効能・効果に対して、2018年3月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定されていた。 なお、日本循環器学会では、心アミロイドーシスに関するガイドラインの策定を開始するとともに、ATTR-心アミロイドーシス症例に対してビンダケルが適性に投与されるため、厚生労働省が定める患者要件に加え、施設要件、医師要件を定め、これらのすべての要件が満たされることをビンダケル投与導入の条件とするステートメントを発表した。 ■参考 トランスサイレチン型心アミロイドーシス症例に対するビンダケル適性投与のための施設要件、医師要件に関するステートメント(日本循環器学会) (ケアネット 細田 雅之) 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。(すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。) 関連記事 心アミロイドーシス治療、タファミジスが有望/NEJM ジャーナル四天王(2018/09/19) 心アミロイドーシス患者に、医療者と社会ができることは? 医療一般(2023/02/27) このページを印刷する ツイート [ 最新ニュース ] 新PCIデバイスbioadaptor、アウトカム改善の可能性/Lancet(2024/11/13) 市中肺炎の入院患者、経口抗菌薬単独での有効性(2024/11/13) 本邦初、がん患者の「気持ちのつらさ」のガイドライン/日本肺癌学会(2024/11/13) 乾癬への生物学的製剤、真菌感染症のリスクは?(2024/11/13) MCIの認知機能改善に、最適な運動とその量は?~ネットワークメタ解析(2024/11/13) 尿路上皮がん1次治療の更新は30年ぶり、ペムブロリズマブ+EV併用療法とは/MSD(2024/11/13) 米国成人の10人に6人は炎症誘発性の食生活(2024/11/13) 急性白血病の発症時点でさまざまな眼科所見が観察される(2024/11/13) [ あわせて読みたい ] トレンド・トーク『肺がん』(2024/06/11) Dr.大塚の人生相談(2024/02/26) 災害対策まとめページ(2024/02/05) IBD(炎症性腸疾患)特集(2023/09/01) 旬をグルメしながらCVIT誌のインパクトファクター獲得を祝福する【Dr.中川の「論文・見聞・いい気分」】第63回(2023/08/29) エキスパートが教える痛み診療のコツ(2018/10/11) 医療者向け『学校がん教育.com』(2022/12/01) アトピー性皮膚炎・乾癬特集まとめインデックス(2022/11/11) アトピー性皮膚炎・乾癬特集まとめインデックス(2022/11/11) 診療所売買に関心がある方に!マンガ連載をまとめた冊子プレゼント【ひつじ・ヤギ先生と学ぶ 医業承継キソの基礎 】第43回(2022/10/17)