日本を含む諸外国で行われたさまざまな研究結果から、高コレステロール血症治療薬PCSK9阻害薬の使用は費用対効果が見合わないと結論付けられているが、果たしてそうなのだろうか―。今回、得津 慶氏（産業医科大学公衆衛生学 助教）らはPCSK9阻害薬の処方患者の背景や特徴を把握することを目的に、国内のレセプトデータを用いた後ろ向きコホート研究を行った。その結果、PCSK9阻害薬はエゼチミブと最大耐用量スタチンが併用処方された群と比較し、高リスク患者に使用されている一方で、PCSK9阻害薬を中断した患者割合は約45％と高いことが明らかになった。本研究結果は国立保健医療科学院が発行する保健医療科学誌2023年12月号に掲載された。
本研究は、国内3自治体の国民健康保険および後期高齢者医療制度の2015年4月～2021年3月のレセプトデータを用いて調査を行った。2016年4月～2017年3月の期間にPCSK9阻害薬が未処方で、2017年4月～2020年3月に初めてPCSK9阻害薬が処方された患者群を「PCSK9群」、同様の手法で抽出したエゼチミブと最大耐用量スタチンが併用処方された患者を「エゼチミブ最大耐用量スタチン併用群」とした。PCSK9阻害薬もしくはエゼチミブと最大耐用量スタチンが初めて処方された日を起算日とし、起算日より前12ヵ月間（pre-index期間）、起算日より後ろ12ヵ月間（post-index期間）に観察された生活習慣病（脂質異常症、糖尿病、高血圧症）治療薬の処方、心血管イベント（虚血性心疾患、心筋梗塞、脳梗塞、脳出血）や経皮的冠動脈インターベンション（PCI）および冠動脈バイパス術（CABG）などの実施状況について調査し、両群で比較した。また、post-index期間における3ヵ月以上の処方中断についても調査した。
主な結果は以下のとおり。
・対象者はPCSK9群184例（平均年齢：74.0歳、男性：57.1％）、エゼチミブ最大耐用量スタチン併用群1,307例（平均年齢：71.0歳、男性：60.5％）だった。
・起算日前後（pre-/post-index期間）の虚血性心疾患の診療・治療状況の変化を両群で比較すると、pre-index期間では有意な差はなかったが、post-index期間では、PCSK9群のほうが割合が高かった（85.3％ vs.76.1％、p=0.005）。
・PCIの実施割合は、起算日前後の両期間においてPCSK9群のほうがエゼチミブ最大耐用量スタチン併用群より有意に高かった（pre-index期間：40.8％ vs.24.0％、p＜0.001、post-index期間：13.6％ vs.8.1％、p=0.014）。
・処方中断率はPCSK9群では44.6％であったが、エゼチミブ最大耐用量スタチン併用群ではみられなかった。
研究者らは「因果関係までは言及できないものの、PCSK9阻害薬による治療が患者側の経済的負担になっていること、医療者側が高価な薬剤を予防目的に使用することを躊躇した可能性が示唆された」としている。
（ケアネット 土井 舞子）
