小児期発症の難治性頻回再発型ネフローゼ症候群（FRNS）、ステロイド依存性ネフローゼ症候群（SDNS）に対する、リツキシマブ（商品名：リツキサン）の有効性および安全性が実証された。神戸大学大学院小児科学分野教授の飯島 一誠氏らが、48例の患者を対象に行った多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検試験の結果で、リツキシマブ投与により、無再発期間は2倍以上延長したことが報告された。Lancet誌オンライン版2014年6月23日号掲載の報告より。
リツキシマブ週1回投与を4週間、1年間追跡
飯島氏らは2008年11月13日～2010年5月19日にかけて、日本国内9病院で、FRNSまたはSDNSの2歳以上の患者を対象に試験を行った。被験者は、当初1～18歳時にネフローゼ症候群との診断を受けており、またスクリーニング時に再発の寛解後であった患者を適格とした。
年齢、治療施設、治療歴、これまでの再発までの3期間について補正後、被験者を無作為に2群に分け、一方の群にはリツキシマブ（375mg/m
2）週1回を4週間、もう一方の群にはプラセボをそれぞれ投与した。患者、保護者、ケア担当者、担当医、アウトカム評価者は割り付けを知らされなかった。
試験開始スクリーニング時点で、被験者全員に、再発の治療として標準的ステロイド治療を行った。試験開始169日後に、免疫抑制薬の投与を中止した。
追跡期間は1年で、主要評価項目は無再発期間だった。安全性のエンドポイントは、有害事象の頻度と重症度で評価した。
無再発期間中央値はリツキシマブ群267日、プラセボ群101日
無作為化は52例が受け、48例が割り付けられた治療を受けた（リツキシマブ群24例、プラセボ群24例）。
結果、無再発期間の中央値は、プラセボ群で101日（95％信頼区間：70～155）だったのに対し、リツキシマブ群では267日（同：223～374）と、大幅な延長が認められた（ハザード比：0.27、同：0.14～0.53、p＜0.0001）。
1つ以上の重篤な有害事象が認められたのは、リツキシマブ群10例（42％）、プラセボ群6例（25％）で、両群に有意差はみられなかった（p＝0.36）。
結果を踏まえて著者は、「リツキシマブは、小児期発症のFRNSまたはSDNSに対して有効かつ安全な治療である」と結論している。
（當麻あづさ：医療ジャーナリスト）
