再発を繰り返す難治性クロストリジウム・ディフィシル感染症（CDI）の治療として、便微生物移植（FMT）が有望視されているが、新鮮FMTの即時入手ができず介入に困難を来している。カナダ・マックマスター大学のChristine H. Lee氏らは、凍結-解凍タイプのFMT利用の可能性を探るため、新鮮FMTと比較する無作為化試験を行った。その結果、凍結FMTを用いた場合も、下痢症状の解消について非劣性であることが示され、著者は、「凍結FMTの使用は選択肢となることが示された」と報告している。JAMA誌2016年1月12日号掲載の報告。
無作為化二重盲検非劣性試験で13週時点の下痢の解消を評価
試験は、2012年7月～14年9月に、カナダの6つの大学医療センターで行われた。被験者は、再発を繰り返す難治性CDIの成人患者232例。無作為化二重盲検非劣性試験法にて、凍結FMT（114例）が新鮮FMT（118例）に対して、臨床的有効性で非劣性（マージン15％）であるかについて調べた。また、両タイプのFMTの安全性についても評価した。
主要評価項目は、13週時点の臨床的下痢の解消で、再発なしと認められた患者の割合および有害事象であった。
per-protocol集団、修正ITT集団の解析ともに非劣性
修正intention-to-treat（ITT）集団（凍結FMT群108例、新鮮FMT群111例の計219例を包含）、およびper-protocol集団（凍結FMT群91例、新鮮FMT群87例の計178例を包含）について評価した。
per-protocol集団では、臨床的下痢の解消が認められたのは、凍結FMT群83.5％、新鮮FMT群85.1％であった（差：－1.6％、95％信頼区間[CI]：－10.5～∞、非劣性のp＝0.01）。
修正ITT集団では、それぞれ75.0％、70.3％であった（差：4.7％、95％CI：－5.2～∞、p＜0.001）。
有害事象または重篤有害事象の発生は、両群で差はみられなかった。
