ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（FH）またはアテローム動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）の患者に対し、スタチンに追加しPCSK9阻害薬を投与することで、ヘテロ接合性FHは約32万例、ASCVDは約430万例の主要有害心血管イベント（MACE）をそれぞれ予防可能であることが示された。一方で、それに伴う薬剤コストの上昇のため、2015年の薬価では、QALY当たりコストは年間40万ドル超を要することも示された。米国・カリフォルニア大学サンフランシスコ校のDhruv S. Kazi氏らが、冠動脈疾患政策モデルを用いて行ったシミュレーションの結果、示したもので、JAMA誌2016年8月16日号で発表した。
35～94歳の米国人を対象にシミュレーション
研究グループは、35～94歳の米国人を対象に、ヘテロ接合性FHとASCVDに対するスタチン＋PCSK9阻害薬投与について、冠動脈疾患政策モデルを用い、スタチン＋エゼチミブ投与の場合と比較した費用対効果のシミュレーションを行った。
シミュレーション・モデルでは、2015年のPCSK9阻害薬の年間コスト1万4,350ドルを適用し、生存期間中治療を継続すると仮定。また確率的感度分析により、不確実性（UI）を探求した。
主要評価項目は、生涯MACE（心血管死、非致死的心筋梗塞、脳卒中）、QALY当たりの増加コスト、5年間の全米総医療費への影響だった。
PCSK9阻害薬年間コストが4,536ドル以下なら、QALY当たりコスト増は10万ドル
その結果、ヘテロ接合性FHに対して、スタチン＋PCSK9阻害薬は、スタチン＋エゼチミブと比べて、推定で31万6,300例のMACEを回避可能であったが、QALY当たりコスト増は50万3,000ドル（80％UI：49万3,000～173万7,000）だった。
ASCVDについても、PCSK9阻害薬追加群は、エゼチミブ追加群に比べ、推定430万例のMACEを予防可能で、QALY当たりコスト増は41万4,000ドル（80％UI：27万7,000～153万9,000）だった。
患者1人当たりのPCSK9阻害薬年間コストが4,536ドル以下に抑えられれば、QALY当たりコスト増は10万ドル未満に抑えられると推算された。
2015年時点のPCSK9阻害薬価格では、適応患者すべてに投与された場合、5年間で290億ドルの心血管疾患治療費の削減になるものの、薬剤費については推定5,920億ドル、対2015年で38％の処方薬コストの増大が見込まれた。
一方、ハイリスクグループでスタチン忍容性がある現在スタチン非投与患者に対し、スタチン投与を始めることで、120億ドルの治療費削減が見込まれた。
（医療ジャーナリスト 當麻 あづさ）
