重症血友病A、新たな第VIII因子発現遺伝子治療が有望/NEJM

提供元:ケアネット

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公開日:2024/12/26

 第VIII因子インヒビターのない重症血友病A患者において、レンチウイルスベクターを用いて遺伝子導入した自己造血幹細胞(HSC)による遺伝子治療は、安定した第VIII因子発現が得られ、第VIII因子活性は末梢血中のベクターのコピー数と相関することが、インド・Christian Medical College VelloreのAlok Srivastava氏らの検討で示された。研究の成果はNEJM誌オンライン版2024年12月9日号に掲載された。
 研究グループは、第VIII…

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(医学ライター 菅野 守)