新治療薬も登場した小児の難病

「ゴーシェ病」は、先天性代謝異常症で肝脾腫や血小板減少などの症状を引き起します。大きく3つの型に分類され、総じて予後は良くありません。しかし、近年では新しい治療薬が登場し、治療に期待がもたれています。本症の最新の知見を、エキスパートドクターの井田 博幸 氏にアップデートいただきました。「希少疾病ライブラリ」では、最新の疫学、診療、新薬の情報をお届けしています。