生命予後が改善されている小児の希少疾患

ムコ多糖症は、先天代謝異常症であり、そのバリエーションも豊富です。わが国では、年間10人程度の患者数ですが、放置すると予後不良になることも。まずは、診断がつくように最新の知見を、エキスパートドクターの新宅 治夫 氏にレクチャーいただきます。「希少疾病ライブラリ」では、最新の疫学、診療、新薬の情報をお届けしています。