バイエル薬品株式会社（本社：大阪市、代表取締役社長：ハイケ・プリンツ）は2017年6月26日、抗悪性腫瘍剤レゴラフェニブ（商品名：スチバーガ）が、厚生労働省より「がん化学療法後に増悪した切除不能な肝細胞癌」に対する効能・効果の承認を取得した旨を発表した。本邦において、切除不能な肝細胞がん（HCC）の全身療法として承認を得ている治療選択肢は、ソラフェニブ（商品名：ネクサバール）しかなく、同剤による治療後に病勢進行した場合の2次治療薬は8年もの間、アンメット・メディカル・ニーズとなっていた。

　肝細胞がんは世界第2位の死亡原因であり、毎年74万5,000人が死亡している。ソラフェニブ（商品名：ネクサバール）は、進行肝細胞がん（HCC）の1次治療で唯一、生存期間延長が証明された全身療法である。最近10年間で、幾多の第III相試験がソラフェニブに対する非劣性あるいは優越性評価を行ったものの、失敗に終わっている。レンバチニブ（商品名：レンビマ）は、VEGFR1～3、FGFR1～4、PDGFRα、RET、KITを標的とした経口マルチキナーゼ阻害薬であり、進行HCCの第II相試験において優れた臨床活性を示している。進行HCCの1次治療でソラフェニブとレンバチニブを比較した、国際無作為化オープンラベル第III相非劣性試験REFLECT試験の最終結果を台湾National Taiwan University HospitalのAnn-Lii Cheng氏が報告した。

　非アルコール性脂肪性肝疾患（NAFLD）は心血管疾患（CVD）発症のリスク因子として知られている。NAFLDの約20％は非肥満者に発症するが、過体重でないNAFLD患者とCVD発症リスクとの関連はまだ解明されていない。今回、京都府立医科大学の橋本 善隆氏らが、わが国のコホート研究の事後解析で調査したところ、過体重でないNAFLD患者でCVD発症リスクが高いことが示された。著者らは、さらなるCVDイベントを防ぐために、過体重でなくともNAFLDに注意を払うべきとしている。Medicine誌2017年5月号に掲載。

潰瘍性大腸炎（UC）に関しては寛解導入および寛解維持を目的として、5-アミノサリチル酸（5-ASA）、ステロイド、免疫調節薬、抗TNFα薬、血球成分除去療法などによる治療が頻用されている。今回、従来治療に不耐容の中等症～重症活動性UCに対して、粘膜アドレシン細胞接着分子1（MAdCAM-1）を標的とする完全ヒトモノクローナル抗体（抗MAdCAM-1抗体）の有用性を検証した、国際間多施設共同第II相用量設定試験の結果が報告された。

　ペムブロリズマブ（商品名：キイトルーダ）は、第I相試験で既治療の進行胃がんに関する有望な結果を示した。米国臨床腫瘍学会年次大会（ASCO2017）では、ペムブロリズマブの多施設国際第II相試験KEYNOTE-059試験の結果が、米国Yale Cancer CenterのCharles S. Fuchs氏より発表された。

　Stage T2T3で腫瘍サイズが4cm以下、術前化学放射線療法反応性だった下部直腸がん患者について、直腸間膜全切除術（TME：total mesorectal excision）に対する局所切除術の優越性は示されなかった。2年後の臨床的アウトカムは両群で同等だった。フランス・Haut-Leveque HospitalのEric Rullier氏らが145例を対象に行った、第III相の非盲検前向き無作為化比較試験「GRECCAR2」（Organ preservation for rectal cancer）の結果で、Lancet誌オンライン版2017年6月7日号に掲載された。

　進行肝細胞がん（HCC）における1次治療薬の選択肢はソラフェニブ(商品名：ネクサバール)だけである。本年（2017年）レゴラフェニブ（商品名：スチバーガ）が2次治療薬として米国食品医薬品局（FDA）に承認されたが、免疫チェックポイント阻害薬ニボルマブはこれらの患者集団における新たな選択肢となるのだろうか。

　C型肝炎ウイルス（HCV）慢性感染患者で、直接作用型抗ウイルス薬（DAA）を含むレジメンで治療を行っても持続的ウイルス学的著効（SVR）が得られない患者に対し、ヌクレオチドポリメラーゼ阻害薬ソホスブビル＋NS5A阻害薬velpatasvir＋プロテアーゼ阻害薬voxilaprevirの配合剤を12週間投与することで、9割超のSVRが達成できることが示された。フランス・セントジョセフ病院のMarc Bourliere氏らが、2件の第III相無作為化比較試験を行って明らかにしたもので、NEJM誌2017年6月1日号で発表した。現状では、DAAを含む治療でSVRが達成できない場合には、次の治療選択肢は限られているという。

　Merck社は2017年5月23日、米国食品医薬品局（FDA）が2ライン以上の化学療法を受けた再発・進行の胃および胃食道接合腺がんに対するペムブロリズマブ（商品名：キイトルーダ）の承認を求める生物学的製剤承認一部変更申請（sBLA）を受理したと発表。FDAの決定日は2017年9月22日。

　ブリストル・マイヤーズスクイブ社は2017年5月24日、米国食品医薬品局（FDA）が、ソラフェニブ治療歴のある肝細胞がん（HCC）を対象としたニボルマブ（商品名：オプジーボ）の適応拡大を求める生物学的製剤承認一部変更申請（sBLA）を受理したと発表した。FDAは、以前にHCC治療薬としてニボルマブを希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定しており、今回、本申請を優先審査の対象として受理した。FDAによる審査完了期日は、2017年9月24日である。