半合致（ハプロ）造血幹細胞移植（HSCT）後3ヵ月の臍帯由来間葉系幹細胞（MSC）逐次注入による移植片対宿主病（GVHD）予防効果および安全性を、中国・Xinqiao Hospital of Army Medical UniversityのHan Yao氏らが非盲検多施設無作為化比較試験で検討した。その結果、慢性GVHDと急性GVHDの発症率と重症度のどちらも有意に減少し、3年無GVHD・無再発生存率（GRFS）が改善することが示唆された。Journal of Clinical Oncology誌オンライン版2025年4月15日号に掲載。

　「小児・AYA世代がん患者等の妊孕性温存に関する診療ガイドライン 2024年12月改訂 第2版」の外部評価委員を務めた森重 健一郎氏（大阪府立病院機構 大阪急性期・総合医療センター生殖医療センター長）が、AYA世代の妊孕性予測ツールを開発する目的でクラウドファンディングを開始しており、5月16日まで寄付を募集している。 　現在、国が進める「第4期がん対策推進基本計画」では目標3本柱として、1）がん予防、2）がん医療、3）がんとの共生を掲げており、2）がん医療のがん医療提供体制において妊孕性温存療法の対策の推進が触れられている。

　重症または中等症の血友病B成人患者において、fidanacogene elaparvovecの単回静脈内投与は、投与後3～6年間に認められた有害作用はない、あるいはあっても軽度であった。また、アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた治療の中で最も少量である体重1kg当たり5×1011ベクターゲノムの投与で、長期にわたり有効性が維持された。オーストラリア・シドニー大学のJohn E. J. Rasko氏らが、第I/IIa相試験および長期追跡試験の結果を報告した。血友病B治療のために開発された遺伝子組み換えAAVベクターのfidanacogene elaparvovecは、高活性第IX因子変異体（FIX-R338L変異体［FIX-Padua］）の持続的な発現が認められているが、長期的な安全性と有効性は不明であった。NEJM誌2025年4月17日号掲載の報告。

　米国食品医薬品局（FDA）の有害事象報告システム（FAERS）データベースを用いて、帯状疱疹の報告と関連薬剤を評価した後ろ向きpharmacovigilance研究の結果、複数の高リスク薬剤が特定された。さらに、これらの薬剤の中には添付文書に帯状疱疹リスクについての記載がないものがあることも明らかになった。中国・Xuzhou Medical UniversityのJiali Xia氏らによるFrontiers in Pharmacology誌オンライン版2025年3月26日号への報告。 　本研究では、2004年第1四半期～2024年第3四半期までのFAERSにおける帯状疱疹に関する報告を解析し、とくに帯状疱疹発症の報告数が多い上位30薬剤を抽出した。また、薬剤と帯状疱疹との潜在的関連を評価するために、不均衡分析（disproportionality analysis）の手法を用いて、比例報告比（PRR）および報告オッズ比（ROR）を推定した。

　未治療の慢性リンパ性白血病（CLL）に対するアカラブルチニブ単独またはアカラブルチニブとオビヌツズマブ併用の有用性を評価した第III相ELEVATE-TN試験において、追跡期間中央値74.5ヵ月での成績を米国・Willamette Valley Cancer InstituteのJeff P. Sharman氏らが報告した。アカラブルチニブ＋オビヌツズマブ群の有効性と安全性は維持され、無増悪生存期間（PFS）は、高リスク患者を含めてchlorambucil＋オビヌツズマブ群より延長していた。Blood誌オンライン版2025年4月8日号に掲載。

　Johnson & Johnson（法人名：ヤンセンファーマ）は2025年4月4日、「多発性骨髄腫患者のWell-being向上も考慮した治療目標を」と題したメディアセミナーを開催した。多発性骨髄腫は、根治が難しいものの、治療の進歩により長期生存が可能となってきている疾患である。本セミナーは、患者が「治療と生活を両立」させるために必要な視点として「Well-being」に焦点を当て、医療者と患者双方の視点からその意義を共有することを目的として開催された。

心不全では貧血を伴うことが多く、貧血は心不全の重要な予後規定因子である。心不全による貧血の進行の機序としては、慢性炎症、腎機能低下、体液貯留による血液希釈、鉄欠乏などが想定されているが、「心・腎・貧血症候群」として近年、問題視されており、その病態の悪循環を断つためにいろいろな介入方法が試みられているが、特効薬がないのが現状である。鉄欠乏は心不全患者の半数以上に合併し、心不全症状や運動耐容能の低下、心不全入院、心血管死と関連することが報告されている。鉄欠乏状態を評価するため、2つの指標が用いられている。フェリチンは体内の鉄を貯蔵するタンパク質で、血液中のフェリチンの量を測定することで体内の鉄の貯蔵量を推定することができる。一方、血清鉄は、トランスフェリンというタンパク質に結合して搬送され、血清鉄/総鉄結合能✕100（%）が鉄飽和度（TSAT）と呼ばれ、血液中の鉄と結合しているトランスフェリンの割合を指し、鉄の過不足を判断する指標として用いられる。心不全患者の鉄欠乏の基準として、血清フェリチン＜100ng/mL、または血清フェリチン100～300ng/mLかつTSAT＜20％と定義されており、このような患者を対象にして鉄補充の有効性と安全性をみる数々の臨床研究が行われてきた。6分間歩行や最大酸素摂取量といったソフトエンドポイントでは有効性を示した報告が多いが、心血管死と心不全入院といったハードエンドポイントでは、有効性を示すことができなかった研究がほとんどである。

　鉄欠乏性貧血を伴う心不全患者において、カルボキシマルトース第二鉄はプラセボと比較して、心不全による初回入院または心血管死までの期間を有意に短縮せず、心不全による入院総数も低減しなかった。ドイツ・Deutsches Herzzentrum der ChariteのStefan D. Anker氏らが行った多施設共同無作為化試験「FAIR-HF2 DZHK05試験」で、試験全コホートまたはトランスフェリン飽和度（TSAT）＜20％の患者集団いずれにおいても同様の結果が示された。JAMA誌オンライン版2025年3月30日号掲載の報告。

　2025年3月27日、サノフィは未治療の多発性骨髄腫の治療薬として、ボルテゾミブ、レナリドミド、デキサメタゾンによるVRd療法にイサツキシマブ（商品名：サークリサ（R））を追加する4剤併用療法の適応追加承認を取得したCD38受容体を標的としたイサツキシマブに関するメディアセミナーを開催した。 　今回のセミナーでは、イサツキシマブの適応拡大の意義や新たな治療戦略について、芹澤 憲太郎氏（近畿大学 医学部 血液・膠原病内科）と鈴木 憲史氏（日本赤十字社医療センター アミロイドーシスセンター）が解説した。

　再発・難治性マントル細胞リンパ腫（MCL）に対する二重特異性レンチウイルス抗CD20/抗CD19（LV20.19）CAR-T療法の第I/II相試験の結果、100％の全奏効率（ORR）を示し、88％で完全奏効（CR）を達成した。米国・Medical College of WisconsinのNirav N. Shah氏らがJournal of Clinical Oncology誌オンライン版2025年3月31日号で報告。 　本試験は、2ラインの治療に失敗または移植後に再発したMCL患者を対象とし、LV20.19 CAR-T細胞はCliniMACS Prodigyを用いて施設内で製造された。ナイーブT細胞と幹細胞メモリー（SCM）様T細胞を増やし最終CAR-T細胞を最適化するため、8日間もしくは12日間のフレキシブルな工程で製造した。