最近承認された白血病治療薬が、致命的な骨髄疾患と診断された一部の患者にも有効である可能性が、パイロット試験で示された。骨髄異形成症候群（MDS）患者の約5人に3人が、米食品医薬品局（FDA）が2022年に、急性骨髄性白血病（AML）患者向けに承認したオルタシデニブ（商品名レズリディア）による治療に反応を示したという。米マイアミ大学シルベスター総合がんセンター白血病部門主任のJustin Watts氏らによるこの研究結果は、「Blood Advances」に7月16日掲載された。 　オルタシデニブは、腫瘍の発生に関与する変異型イソクエン酸脱水素酵素1（IDH1）を選択的に阻害する薬である。FDAは、IDH1遺伝子変異陽性の再発または難治性AML成人患者に対してオルタシデニブを承認している。Watts氏らによると、AML患者の約10％にIDH1遺伝子変異が見られるという。しかし、この変異はMDS患者の約3〜5％にも見られるため、同氏らは、オルタシデニブがこの疾患の治療においても有効なのではないかと考えた。

　アストラゼネカは、アカラブルチニブマレイン酸塩水和物（商品名：カルケンス錠100mg）について、「マントル細胞リンパ腫」を効能又は効果として、2025年8月25日付で厚生労働省より承認を取得したことを発表した。本承認は国際共同第III相ECHO試験の結果などに基づくもので、米国、EU、ほか数ヵ国でマントル細胞リンパ腫（MCL）に承認されている。

　再発・難治性多発性骨髄腫に対するBCMAを標的としたCAR-T療法へのブリッジング療法として、二重特異性抗体であるトアルクエタマブの有用性を多施設後ろ向き解析で評価した結果、実行可能で安全かつ効果的であることが示唆された。米国・ウィスコンシン医科大学のBinod Dhakal氏らがBlood誌オンライン版2025年8月1日号で報告。

　がんに対する免疫チェックポイント阻害薬（CPI）を用いた治療は、一部の患者では非常に高い効果を示す一方でほとんど効果が得られない患者もおり、その理由は不明である。しかし、その解明につながる可能性のある知見が得られたとする研究結果が報告された。患者自身の自己抗体（自分の細胞や組織の成分を標的として産生される抗体）が、CPIに対する反応に極めて大きな影響を及ぼしている可能性のあることが示されたという。米フレッド・ハッチンソンがんセンターの免疫療法学科長であるAaron Ring氏らによるこの研究結果は、「Nature」に7月23日掲載された。

　Johnson & Johnson（法人名：ヤンセンファーマ）は2025年8月14日、再発・難治性の多発性骨髄腫治療薬として、多発性骨髄腫細胞表面に高発現するGPRC5D（Gタンパク質共役型受容体ファミリーCグループ5メンバーD）およびT細胞表面に発現するCD3を標的とする二重特異性抗体トアルクエタマブ（遺伝子組換え）（商品名：タービー皮下注）を発売したことを発表した。本剤は、2025年6月24日に「再発又は難治性の多発性骨髄腫（標準的な治療が困難な場合に限る）」を効能又は効果として承認され、8月14日に薬価収載された。Johnson & Johnsonとしては、テクリスタマブ（遺伝子組換え）（商品名：テクベイリ皮下注）に続き、再発/難治性の多発性骨髄腫に対する2剤目の二重特異性抗体となる。

　『制吐薬適正使用ガイドライン 2023年10月改訂第3版』が発刊され、約2年が経過しようとしている。改訂による大きな変更点の一つは、“高度催吐性リスク抗がん薬に対するオランザピン5mgの使用を強く推奨する“ことであったが、今現在での医師や医療者への改訂点の普及率はどの程度だろうか。前回の取材に応じた青儀 健二郎氏（四国がんセンター乳腺外科 臨床研究推進部長）が、日本癌治療学会のWebアンケート調査「初回調査結果報告書」とケアネットがCareNet.com医師会員を対象に行ったアンケート「ガイドライン発刊から6ヵ月が経過した現在の制吐薬の使用状況について」を踏まえ、実臨床での実態や適正使用の普及に対する課題を語った。

　多発性骨髄腫で骨髄外に悪性形質細胞腫瘍がある場合は髄外病変（EMD）と定義され、通常は予後不良である。今回、ドイツ・University Hospital of WurzburgのMaximilian J. Steinhardtらは、再発多発性骨髄腫に有効なCAR-T細胞療法（イデカブタゲン ビクルユーセル［ide-cel］、シルタカブタゲン オートルユーセル［cilta-cel］）と二重特異性抗体療法（テクリスタマブ、トアルクエタマブ）のEMDへの効果について後ろ向きに評価した結果、CAR-T細胞療法が意味のあるベネフィットをもたらす可能性が示唆された。Blood Cancer Journal誌2025年7月30日号に掲載。

　骨髄破壊的または強度減弱前処置後にHLA一致血縁ドナーからの末梢血幹細胞移植（SCT）を受けた血液がん患者において、移植片対宿主病（GVHD）のない無再発生存期間は、標準的なGVHD予防法と比較し移植後シクロホスファミド＋カルシニューリン阻害薬併用療法により有意に延長したことが示された。オーストラリア・Alfred HealthのDavid J. Curtis氏らAustralasian Leukaemia and Lymphoma Groupがオーストラリアの8施設およびニュージーランドの2施設で実施した第III相無作為化非盲検比較試験「ALLG BM12 CAST試験」の結果を報告した。高リスク血液がん患者に対する根治的治療としては、HLA一致血縁ドナーからの骨髄破壊的前処置後同種末梢血SCTが推奨され、GVHD予防はカルシニューリン阻害薬と代謝拮抗薬の併用が標準治療となっている。移植後シクロホスファミドを代謝拮抗薬に追加または置き換えることで、HLA一致血縁ドナーからのSCT後GVHDリスクを低減できることが示唆されているが、移植後シクロホスファミドの有効性、とくに骨髄破壊的前処置下での有効性は明らかになっていなかった。NEJM誌2025年7月17日号掲載の報告。

　新たに急性骨髄性白血病（AML）と診断された患者において、測定可能な残存病変（MRD）の分子モニタリングと、その結果に連動した治療は、NPM1遺伝子変異およびFLT3遺伝子変異を有する患者の生存率改善に寄与するが、AML患者集団全体の全生存率を改善するわけではないという研究結果が、「The Lancet Haematology」5月号に掲載された。 　英キングス・カレッジ・ロンドンのNicola Potter氏らは、2件の臨床試験に登録された16〜60歳の新規発症AML患者において、MRDの結果に基づく治療の変更が生存率を改善するかどうかを検討した。患者は、NPM1変異および融合遺伝子を含む、疾患モニタリングに適した分子マーカーについてスクリーニングされた。

　2025年7月3～5日に第65回日本リンパ腫学会学術集会・総会／第28回日本血液病理研究会が愛知県にて開催された。 　7月5日、竹内 賢吾（公益財団法人がん研究会　がん研究所）を座長に行われた学術・企画委員会セミナーでは、「How I diagnose lymphoma」と題して、5名の病理認定医より、日常診療で直面している具体的な診断の揺らぎや分類の曖昧さに対する自身の対応や見解について共有および議論がなされた。 　診断の揺らぎは、解析データの不足、診断者の力量に起因することもあるが、WHO分類におけるさまざまな病型定義や診断基準の曖昧さによる影響が大きいと考えられる。