薬剤抵抗性の真性髄外性骨髄腫の治療において、トアルクエタマブ（抗G蛋白質共役型受容体ファミリーC グループ5 メンバーD［GPRC5D］/CD3二重特異性抗体）＋テクリスタマブ（抗B細胞成熟抗原［BCMA］/CD3二重特異性抗体）併用療法は、79％という高い奏効割合を達成し、無増悪生存期間（PFS）や全生存期間（OS）も良好で、約4分の3の患者がGrade3/4の有害事象を経験したが、これは各薬剤単独の既知の安全性プロファイルと一致することが、米国・Mayo Clinic RochesterのShaji Kumar氏らRedirecTT-1 Investigators Study Groupが実施した「RedirecTT-1試験」で示された。研究の成果は、NEJM誌オンライン版2025年12月7日号に掲載された。

　1～3ラインの前治療歴を有する再発または難治性の多発性骨髄腫患者において、テクリスタマブ＋ダラツムマブ併用療法は、ダラツムマブ＋ポマリドミド＋デキサメタゾン併用療法またはダラツムマブ＋ボルテゾミブ＋デキサメタゾン併用療法（DPdまたはDVd群）と比較し、無増悪生存期間（PFS）を有意に延長させることが、米国・アラバマ大学バーミンガム校のLuciano J. Costa 氏らが20ヵ国150施設で実施した非盲検第III相試験「MajesTEC-3試験」の結果で示された。T細胞表面のCD3と骨髄腫細胞表面のB細胞成熟抗原を標的とする二重特異性モノクローナル抗体であるテクリスタマブは、第I/II相試験で再発または難治性の多発性骨髄腫に対する持続的な奏効を示し、抗CD38を標的とするヒト型モノクローナル抗体であるダラツムマブは多発性骨髄腫患者において生存期間の延長が示されていた。NEJM誌オンライン版2025年12月9日掲載の報告。

　再発または難治性の濾胞性リンパ腫患者において、レナリドミド＋リツキシマブの2剤併用療法（R2）と比較して、エプコリタマブ＋R2の3剤併用療法は、奏効率（ORR）および無増悪生存期間（PFS）に関して優越性が認められた。エプコリタマブ＋R2はR2と比較してGrade3以上の有害事象の発現割合が高かったが、有害事象は管理可能で、個々の既知の安全性プロファイルと一致しており、新たな安全性に関する懸念は認められなかった。米国・Memorial Sloan Kettering Cancer CenterのLorenzo Falchi氏らが、30ヵ国189施設で実施した国際共同無作為化非盲検第III相試験「EPCORE FL-1試験」の結果を報告した。著者は、「今回の結果は、エプコリタマブ＋R2を濾胞性リンパ腫の2次治療以降における新たな標準治療と位置付けるものである」とまとめている。Lancet誌オンライン版2025年12月7日号掲載報告。

　血友病の遺伝子治療は発売後にまったく売れずに発売を中止したり、発売してみたけどやっぱり売れないからといって発売国を限定し、挙げ句に製品ごと他の会社に売りたいです～と言ってみたり...当初の期待からすると残念な道をたどる製品が続いた。 　抗体製剤を含めた利便性と効果の高い薬剤がどんどん発売されシェアが拡大し、「遺伝子治療って必要？」という空気が蔓延しようとしており、国際学会団体は共同で「開発をやめないで！」というジョイントステートメントを出したくらいの状況である（WFH. Critical juncture in hemophilia treatment: global organizations issue urgent call to action. 2025 May 5.）。

　高活性の第IX因子Padua変異体を導入したアデノ随伴ウイルス血清型5（AAV5）ベクターを用いた遺伝子治療薬etranacogene dezaparvovecは、血友病B成人患者において、5年間にわたり持続的な第IX因子の発現と年間出血率の低下をもたらすことが確認された。米国・ミシガン大学のSteven W. Pipe氏らHOPE-B Study Group Investigatorsが、第III相の非盲検試験「HOPE-B試験」の最終解析結果を報告した。血友病Bの治療では、出血予防のため生涯にわたる定期的な第IX因子の補充が必要となる。遺伝子治療は、単回投与で持続的な第IX因子の発現と疾患コントロールが得られる可能性があり開発が期待されている。NEJM誌オンライン版2025年12月7日号掲載の報告。

　BTK阻害薬投与歴のない慢性リンパ性白血病（CLL）/小リンパ球性リンパ腫（SLL）患者（未治療および再発・難治性症例）に対して、非共有結合型BTK阻害薬ピルトブルチニブを共有結合型BTK阻害薬イブルチニブと直接比較した無作為化比較試験で、全奏効率（ORR）についてピルトブルチニブがイブルチニブに非劣性を示したことを、米国・The Ohio State University Comprehensive Cancer CenterのJennifer A. Woyach氏らが報告した。Journal of Clinical Oncology誌オンライン版2025年12月7月号に掲載。

　再発・難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）へのチサゲンレクルユーセルを評価した単群非盲検多施設共同国際第II相JULIET試験における5年の解析結果について、米国・Oregon Health and Science University Knight Cancer InstituteのRichard T. Maziarz氏らが報告した。Journal of Clinical Oncology誌オンライン版2025年11月18日号に掲載。 　本試験の対象は、2ライン以上の治療後に病勢進行した再発・難治性DLBCL（原発性縦隔DLBCLを除く）の成人患者115例で、主要評価項目は奏効率（ORR）、副次評価項目は奏効期間（DOR）、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）、安全性などであった。

　中外製薬および日本新薬は2025年11月20日、ヒト化抗CD20モノクローナル抗体オビヌツズマブ（遺伝子組換え）（商品名：ガザイバ）において、電子添文改訂により、未治療の「CD20陽性の慢性リンパ性白血病（小リンパ球性リンパ腫を含む）」に対してBCL-2阻害薬ベネトクラクス（商品名：ベネクレクスタ）との併用療法が可能になったことを発表した。 　今回の電子添文改訂は、未治療の「慢性リンパ性白血病（小リンパ球性リンパ腫を含む）」を対象に、ベネトクラクスとオビヌツズマブの併用投与による有効性および安全性を評価した、国内第II相試験（M20-353、アッヴィ合同会社実施）、海外第III相試験（CLL14/BO25323、ロシュ社/アッヴィ社/ケルン大学実施）などの結果に基づいている。

　Johnson & Johnson（法人名：ヤンセンファーマ）は 2025年11月20日、ダラツムマブ（遺伝子組換え）・ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え）（商品名：ダラキューロ配合皮下注）が「高リスクのくすぶり型多発性骨髄腫における進展遅延」に承認を取得したと発表した。この適応ではわが国で初めての承認で、多発性骨髄腫への進展前や臓器障害発現前における新たな治療選択肢となる。

　2025年10月10～12日に第87回日本血液学会学術集会が兵庫県にて開催された。10月11日、内田 直之氏（虎の門病院 血液内科）、Konstanze Dohner氏（ドイツ・University Hospital of Ulm）を座長に、JSH-EHA Jointシンポジウム「移植後再発抑止のための新規治療開発」が行われた。登壇者は、Luca Vago氏（イタリア・San Raffaele Scientific Institute）、河本 宏氏（京都大学医生物学研究所 再生免疫学分野）、中前 博久氏（大阪公立大学大学院医学系研究科 血液腫瘍制御学）、名島 悠峰氏（がん・感染症センター都立駒込病院 血液内科）。