国立研究開発法人国立がん研究センター（理事長：中釜 斉）先進医療・費用対効果評価室（室長：藤原 康弘）は2018年4月23日、2015年4月から公開している「国内で薬事法上未承認・適応外となる医薬品・適応のリスト」の最新集計結果（2018年4月4日現在）を公開した。
同リストは、米国食品医薬品局（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）が承認した医薬品のうち、がん領域において日本では未承認あるいは適応外の医薬品と、その1ヵ月当たりの薬剤費を試算したもの。これまで四半期ごとに更新している。
【集計結果のポイント】
・2018年4月時点で、FDA ／ EMA既承認、日本未承認の抗がん剤はのべ65剤（55薬剤、65適応症）。うち、FDAのブレークスルー・セラピーに指定されている抗がん剤は18剤であった。
・適応症の内訳は、血液がん30剤、泌尿器がん（前立腺がんなど）11剤、乳がん5剤、皮膚がん（悪性黒色腫など）4剤、骨軟部腫瘍（肉腫）3剤、肺がん（非小細胞肺がん）3剤、卵巣がん2剤、小児がん2剤が主なものであった。5大がん（胃がん、大腸がん、肺がん、乳がん、肝がんあるいは子宮がん）のうち、上記の乳がん、肺がん以外のがんでは未承認薬はなかった。
・血液がんに対する未承認薬では、新投与経路医薬品や新剤形医薬品などの、同一の有効成分がすでに国内で承認されている抗がん剤が7剤あった。これらを除く新有効成分含有医薬品は、23剤だった。FDA既承認の新有効成分含有医薬品20剤中、2015年以降に承認された抗がん剤は12剤あり、うち8剤は国内での開発が進められている。
・泌尿器がんに対する未承認薬では、FDA既承認の8剤中2015年以降に承認された5剤は、いずれも国内での開発が進められている。
・日本未承認の65剤の抗がん剤のうち、薬剤費が判明している58剤中45剤において1ヵ月当たりの薬剤費が100万円以上であった。また、1ヵ月当たりの薬剤費が1千万円を超える抗がん剤は3剤で、血液領域のCAR-T細胞療法が2剤、骨軟部腫瘍（肉腫）の免疫賦活薬が1剤だった。
■参考
国立がん研究センタープレスリリース
（ケアネット 遊佐 なつみ）
