原発不明がん（CUP）の予後は不良であり、加えて、治療選択肢は限定されている。そのため、CUP患者の多くは、経験的な化学療法を受けている。近年、CUPの免疫プロファイルが免疫チェックポイント阻害薬（ICI）が奏効するがん種と類似していることが示され、CUP患者に対するICI治療の可能性が期待されている。米国臨床腫瘍学会年次総会（ASCO20 Virtual Scientific Program）では、CUPに対するニボルマブの有用性を評価する多施設共同第II相（医師主導治験）であるNivoCUP試験の結果が近畿大学医学部 腫瘍内科・岸和田市民病院 腫瘍内科の谷崎 潤子氏により報告された。
・対象：既治療および未治療のCUP患者
・介入：ニボルマブ 240mg/日 2週ごと 病勢進行または許容できない毒性が認められるまで投与 最大52サイクル
・評価項目：
［主要評価項目］既治療患者における盲検下独立中央画像判定機関（BICR）による全奏効率（ORR）
［副次評価項目］治験実施医評価のORR、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）、安全性、PD-L1発現とニボルマブの有効性の関連
［探索的研究］未治療患者における有効性と安全性
主な結果は以下のとおり。
・合計56例のCUP患者（既治療45例、未治療11例）が登録された。
・年齢の中央値は既治療患者66歳、未治療患者は64歳、既治療患者における前治療数は1が57.8％、2が20.0％、3以上が22.2％であった。
・既治療患者のBICR評価のORRは22.2％であった（CR2例、PR8例、SD14例）。
・追跡期間8.4ヵ月（1.1〜21.6）における、既治療患者のPFS中央値は4.0ヵ月（95%信頼区間：1.9〜5.8）、OS中央値は15.9ヵ月（95%信頼区間：8.4〜21.5）であった。
・未治療患者のBICR評価のORRは18.2％、DCRは54.5％であった（CR1例、PR1例、SD4例）。
・追跡期間17.2ヵ月（0.1〜21.3）における、未治療患者のPFS中央値は2.8ヵ月（95%信頼区間：1.1〜6.5)、OS中央値は未達（95%信頼区間：2.6〜未到達）であった。
・全Gradeの有害事象（AE）発現は94.6％、Grade3/4のAE発現は60.7％、治療関連死はなかった。頻度が高い免疫関連AEは皮疹、甲状腺機能低下症、下痢/大腸炎などであった。
発表者は、二ボルマブは、治療選択肢が限られているCUPの新たな標準治療となる可能性があるとの見解を示した。
（ケアネット 細田 雅之）
