ブリストルマイヤーズスクイブは、2021年12月11日、成人の再発・難治大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）の2次治療において、CD19を標的としたCAR-T細胞療法リソカブタゲン マラルユーセル（liso-cel）と標準療法（サルベージ化学療法とその後の大量化学療法と自家造血幹細胞移植からなる）を比較した、国際無作為化多施設第III相試験TRANSFORM試験の中間分析の結果を初めて開示した。
主要評価項目であるイベントフリー生存期間（EFS）中央値は追跡期間中央値6.2ヵ月の時点で、liso-cel群10.1ヵ月、標準治療群は2.3ヵ月で、liso-cel群で有意に改善した（HR：0.349、p＜0.0001）。結果としてliso-celは、20年以上主流であった現在の標準療法の成績を上回ったことになる。データは第63回米国血液学会（ASH2021）で発表されている。
TRANSFORM試験では、自家幹細胞移植の対象となる再発・難治LBCL184例が、liso-cel（n＝92）または標準治療（n＝92）に無作為化された。50例の患者が標準治療群からliso-celにクロスオーバーした。
liso-celi群では、66％がCRを達成、PRを合わせた割合は86％であった。標準治療群では、CR39％、PRを合わせた割合は48％で、liso-celi群で有意な改善を示した（p ＜0.0001）。無増悪生存期間中央値は、liso-celi群14.8ヵ月、標準療法群5.7ヵ月と、liso-celi群で優れていた（HR：0.406、p＝0.0001）。
この2次治療の設定でのliso-celiの新たな安全性シグナルは観察されなかった。この試験でのサイトカイン放出症候群（CRS）発現は全Gradeで49％、Grade3は1例で報告された。
（ケアネット 細田 雅之）
