ブリストル・マイヤーズ スクイブは、2022年12月20日、CD19を標的とするCAR-T細胞療法リソカブタゲン マラルユーセル（liso-cel、商品名：ブレヤンジ）について、自家造血幹細胞移植への適応の有無にかかわらず、再発・難治性の大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）の2次治療として、再生医療等製品製造販売承認事項一部変更承認を取得した。
今回の承認は、自家造血幹細胞移植適応患者を対象とした国際共同第III相試験（JCAR017-BCM-003試験）、自家造血幹細胞移植非適応患者を対象とした海外第II相試験（017006試験）および国際共同第II相試験（JCAR017-BCM-001試験）コホート2を含む、1次治療後の再発・難治性のアグレッシブB細胞非ホジキンリンパ腫患者を対象とした臨床試験の成績に基づいている。
1次治療後に再発・難治性の自家造血幹細胞移植適応のアグレッシブB細胞非ホジキンリンパ腫患者184例（日本人9例を含む）を対象に、liso-cel群と標準療法群（救援化学免疫療法および自家造血幹細胞移植併用大量化学療法）を無作為化比較したJCAR017-BCM-003試験の中間解析では、主要評価項目である無イベント生存期間（EFS）において、liso-cel群は標準療法群と比較して統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善（HR：0.349、95%信頼区間[CI]：0.229～0.530、p＜0.0001）を示した。主な副次評価項目である完全奏効割合、無増悪生存期間（PFS）についても、標準療法群と比較してliso-cel群で統計学的に有意な改善が認められた。1次治療後の再発・難治性のLBCL患者で認められたliso-cel群の新たな安全性シグナルは認められなかった。
（ケアネット 細田 雅之）
