ノバルティス ファーマは2023年8月23日、JAK阻害薬ルキソリチニブ（商品名：ジャカビ）について、「造血幹細胞移植後の移植片対宿主病（ステロイド剤の投与で効果不十分な場合）」の効能又は効果の追加承認を取得した。
ルキソリチニブは急性GVHDと慢性GVHD両試験とも主要評価項目を達成
移植片対宿主病（GVHD）は、同種造血幹細胞移植で多く認められる移植合併症である。ドナー由来の免疫細胞が、移植を受けた宿主の正常な組織を攻撃することにより引き起こされる。GVHDは急性GVHDと慢性GVHDに分けられる。
今回の効能追加承認は、急性GVHDに対するルキソリチニブの国際共同第III相試験（C2301試験/REACH2試験）と、慢性GVHDに対する国際共同第III相試験（D2301試験/REACH3試験）のデータに基づいている。両試験とも主要評価項目を達成し、忍容可能な安全性プロファイルも示された。
GVHDの現在の標準治療は、副腎皮質ステロイドの全身投与とされているが、半数の患者がステロイド抵抗性を来すとされる。そのような患者では、免疫抑制薬などさまざまな治療が行われるが、いずれも有用性が示されておらず、保険償還されている薬剤も限られている。このような状況の中、より有効で安全な治療法が望まれていた。
（ケアネット 細田 雅之）
