アレクシオンファーマは、ソリリス点滴静注300mg（一般名：エクリズマブ［遺伝子組換え］、以下「ソリリス」）が日本において、免疫グロブリン大量静注療法（IVIG）または血液浄化療法（PLEX）による症状の管理が困難な抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の全身型重症筋無力症（gMG）の小児患者の治療に対する用法および用量の追加承認を、8月23日付で取得したと発表した。
ソリリスが小児の難治性gMG患者に臨床的有効性を示した
gMGは、筋機能および重度の筋力の低下を特徴とする希少な自己免疫疾患である。gMG患者の80％は抗AChR抗体陽性であり、神経細胞と筋肉の接着部である神経筋接合部（NMJ）のシグナル受容体に特異的に結合する自己抗体（抗AChR抗体）を産生する。この結合は、感染に対する身体の防御に不可欠な補体系を活性化し、免疫システムによるNMJの破壊が引き起こされる。これにより炎症が起こり、脳と筋肉との情報伝達の遮断につながる。gMGはどの年齢でも起こりえるが、最も一般的には40歳以下の女性および60歳以上の男性にみられる。初期症状には、構音障害、複視、眼瞼下垂、バランスの喪失などがあり、病気が進行すると、嚥下障害、息苦しさ、極度の疲労、呼吸不全など、より重篤な症状につながる可能性がある。
ソリリスは、小児および青年患者のgMGの治療薬として、日本で初めて承認された唯一の分子標的治療薬である。今回のソリリスの追加承認は、難治性gMGの小児患者を対象とした、ソリリスの第III相臨床試験の結果に基づいている。本試験では、免疫抑制療法が無効で重大な疾患症状が消失せず持続している難治性gMGの小児患者において、ソリリスの臨床的有効性が示された。ソリリスは、主要評価項目である定量的重症筋無力症（QMG）総スコア（疾患の重症度と運動機能を医師が評価する尺度）のベースラインから26週目までの変化に有意な改善を示した（－5.8［95％CI：－8.4～－3.13］、p=0.0004）。
東京女子医科大学小児科の石垣 景子氏は、「gMGの小児患者の治療において、利用できる免疫抑制薬などの現行の治療法では、疾患の進行に伴い、十分に症状をコントロールできない場合もあるなど課題があった。このたびの日本におけるソリリスの小児の適応拡大は、gMGの治療におけるC5補体阻害剤の効果を示すものであり、小児患者が運動機能を維持し、重篤な症状を軽減する可能性のある新たな治療選択肢を提供する」と述べている。また、Alexion（米国）のマーク・デュノワイエ最高経営責任者（CEO）は、「gMGと共に生きる小児患者は、標準治療に反応しなくなり、運動機能、会話、呼吸に影響を及ぼす症状が継続することがある。当社のファースト・イン・クラスのC5補体阻害剤であるソリリスは、小児患者の症状や家族の生活の質を改善する可能性がある。日本においてgMGの小児患者のコミュニティーに、最初で唯一の分子標的治療薬を届けることを誇りに思っている」と語っている。
（ケアネット）
