膵がん完全切除患者へのゲムシタビン（商品名：ジェムザールほか）による補助化学療法は、無病生存期間を2倍延長する可能性があることが示された。5年生存率、10年生存率も、補助化学療法により改善が示された。ドイツ・シャリテ大学病院のHelmut Oettle氏らが行った、膵がん完全切除患者に対するゲムシタビンの有効性と安全性に関する第3相治験「CONKO-001」の結果で、JAMA誌2013年10月9日号で発表された。ゲムシタビンは、進行性膵がんの標準治療であるが、補助療法としての生存への効果はこれまで明らかにされていなかった。
88ヵ所の医療機関で354例を無作為化
研究グループは、1998年7月～2004年12月にかけて、ドイツ・オーストリアの88ヵ所の医療機関を通じ、膵がん完全切除患者354例を対象に、オープンラベル無作為化試験を開始した。追跡は、2012年9月まで行われた。
被験者は2群に分けられ、一方には補助ゲムシタビン療法（ゲムシタビン1g/m
2を第1日、8日、15日に投与、4週間を１サイクル）を6ヵ月間、もう一方の群には経過観察のみが行われた。
主要アウトカムは、無病生存期間だった。2次アウトカムは、治療の安全性および無作為化からの全生存期間だった。
無病生存期間の中央値はゲムシタビン群が13.4ヵ月、経過観察群は6.7ヵ月
2012年9月までに再発が認められたのは308例（87.0％、95％信頼区間[CI]：83.1～90.1）、死亡は316例（89.3％、同：85.6～92.1）だった。追跡期間の中央値は、136ヵ月だった。
主要アウトカムの無病生存期間の中央値は、経過観察群が6.7ヵ月（同：6.0～7.5）だったのに対し、ゲムシタビン群は13.4ヵ月（同：11.6～15.3）と、有意な延長が認められた（ハザード比[HR]：0.55、95％CI：0.44～0.69、p＜0.001）。
また全生存期間の中央値についても、経過観察群の20.2ヵ月に対し、ゲムシタビン群は22.8ヵ月と有意に延長した（同：0.76、0.61～0.95、p＝0.01）。
5年生存率は、経過観察群が10.4％（95％CI：5.9～15.0）に対しゲムシタビン群は20.7％（同：14.7～26.6）、10年生存率はそれぞれ7.7％（同：3.6～11.8）と12.2％（同：7.3～17.2）だった。
結果を踏まえて著者は「今回の結果は、補助療法としてのゲムシタビン使用を強く支持するものであった」と結論している。
（當麻あづさ：医療ジャーナリスト）
