自己免疫性肺胞蛋白症、GM-CSF吸入薬molgramostimは有効か/NEJM
自己免疫性肺胞蛋白症(aPAP)は、顆粒球マクロファージコロニー刺激因子(GM-CSF)に対する自己抗体による進行性のサーファクタントの貯留と低酸素血症を特徴とするまれな疾患で、肺胞マクロファージがサーファクタントを除去するにはGM-CSFが必要となる。米国・シンシナティ小児病院医療センターのBruce C. Trapnell氏らIMPALA-2 Trial Investigatorsは、aPAP患者におけるmolgramostim(遺伝子組換えヒトGM-CSF吸入製剤)の有効性と安全性の評価を目的に、第III相二重盲検無作為化プラセボ対照比較試験(IMPALA-2試験)を実施。molgramostimの1日1回吸入はプラセボに比べ肺のガス交換能を有意に改善させたことを報告した。研究の成果は、NEJM誌2025年8月21・28日合併号に掲載された。