米国ブリストル・マイヤーズ スクイブ社（NYSE：BMY/本社：米国・ニューヨーク/CEO：ランベルト・アンドレオッティ）は2015年4月20日、未治療の進行期悪性黒色腫患者を対象としたニボルマブ（商品名：オプジーボ）・イピリムマブ併用療法とイピリムマブ単剤療法を比較する第II相試験（CheckMate-069試験）の結果を発表した。
CheckMate-069試験は、未治療で切除不能のステージIIIまたはIVの悪性黒色腫患者に対してニボルマブ・イピリムマブ併用療法（以下、併用群）を評価した第II相二重盲検無作為化試験で、BRAF野生型とBRAF変異陽性の双方の悪性黒色腫患者を対象としている。142例の登録患者は、併用群95例とイピリムマブ単剤投与群（以下、単剤群）47例に無作為に割り付けられた。
主要評価項目はBRAF野生型患者の奏効率（ORR）。副次的評価項目はBRAF野生型患者における無増悪生存期間（PFS）、BRAF変異陽性患者におけるORRとPFS、EORTC-QLQ-C30/QoL composite scaleのベースラインからの変化であった。
その結果、主要評価項目であるBRAF野生型のORRは、併用群61%（72例中44例）に対し、単剤群11%（37例中4例）であった（p＜0.001）。BRAF野生型患者のPFS中央値は未達。BRAF変異陽性患者のPFS中央値は併用群8.5ヵ月、単独群2.7ヵ月であった。
治療関連有害事象の発現率は併用群（91%）、単独群（93%）であった。重度（グレード3または4）有害事象は併用群で54%、単独群で24%であった。併用群で最も多く報告された重度有害事象は大腸炎17%、下痢11%、アラニンアミノトランスフェラーゼ上昇11%であった。
ニボルマブは米国において、2014年12月にイピリムマブで治療されたBRAF V600変異陽性の切除不能・転移性悪性黒色腫における、BRAF阻害薬でPDとなった後の治療薬として迅速承認された。さらに2015年3月、プラチナ製剤による化学療法の治療中または治療後に進行・再発が認められた進行期肺扁平上皮がん患者の治療の適応が追加承認されている。
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（ケアネット 細田 雅之）
