ノバルティス ファーマ株式会社（代表取締役社長：綱場 一成）は、2018年4月23日、2つの適応について、キメラ抗原受容体T細胞医療（CAR-T細胞医療）であるCTL019（国際一般名：tisagenlecleucel）の再生医療等製品製造販売承認申請を行った。今回の申請は、小児を含む25歳以下のCD19陽性再発又は難治性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病（ALL）、および成人のCD19陽性再発又は難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の治療を対象としている。本申請は日本国内における初めてのCAR-T細胞医療の製造販売承認申請となる。
今回の承認申請は、ペンシルベニア大学と協働で行われているノバルティスの国際多施設共同第II相ELIANA試験およびJULIET試験に基づいて行われた。
CTL019は、昨年8月、小児を含む25歳以下の再発・難治性ALLを適応症として、初めてFDA承認を取得したCAR-T細胞医療であり、ノバルティスは同年10月に2つ目の適応症である成人のDLBCLに対する承認申請を行った。また、昨年11月、ノバルティスは欧州において、小児・若年成人のALLおよび成人のDLBCLに対する販売承認申請をEMAに提出した。今回、日本での承認申請は、米国、欧州に続くものとなる。
なお、CTL019は2016年5月、日本国内において、CD19陽性B細胞性急性リンパ芽球性白血病、CD19陽性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、CD19陽性濾胞性リンパ腫の適応に対して、希少疾病用再生医療等製品の指定を受けている。
■参考
CAR-T療法、難治性・再発B細胞性ALLに承認／FDA
（ケアネット 細田 雅之）
