ゲムシタビン＋シスプラチン（GC）は、長年にわたり凌駕されることのない、進行胆道がん1次治療の標準治療である。しかし、ASCO-GI2018で発表された、わが国の第II相試験では、ゲムシタビン＋S-1のGCに対する非劣性が示された。ミュンヘンでの欧州臨床腫瘍学会（ESMO2018）では、GC＋S-1（GCS）とGCを比較した第III相KHBO1082-MITSUBA試験の結果が大阪大学の坂井大介氏により発表された。
KHBO1401-MITSUBA試験は、GCSのGCに対する優越性を検証する多施設オープンラベル比較試験。
・対象：未治療の切除不能進行胆道がん
・試験群：GSC（ゲムシタビン1,000mg/m2＋シスプラチン25mg/m2［day1］＋S-1 40~60mg BID［day1～7］、2週ごと）
・対象群：GC（ゲムシタビン1,000mg/m2＋シスプラチン25mg/m2［day1、8］、3週ごと）
・評価項目：［主要項目］全生存率（OS）［副次項目］無増悪生存期間（PFS）、全奏効率（ORR）、安全性
治療は24週継続（進行あるいは忍容できない毒性が発現しない限り）。GCSの推定1年生存率を55％、GCの推定1年OS率を43％と設定。サンプルサイズは240例となった。
主な結果は以下のとおり。
・2014年7月～2016年2月に246例が登録され、無作為化にGCS群に123例、GC群に123例に割り付けられた。
・追跡期間中央値は13.2ヵ月。
・OS中央値は、GCS群13.5ヵ月、GC群12.6ヵ月と、GCS群で有意に良好であった（HR：0.791、90％CI：0.623～0.996、片側p＝0.046）。
・1年OS率はGCS群59.4％、GC群53.7％と、主要評価項目を達成した。
・PFS中央値は、GCS群7.4ヵ月、GC群5.5ヵ月、とGCS群で有意に良好であった（HR：0.748、95％CI：0.577～0.970、p＝0.015）。
・ORRはGCS群41.5％、GC群15％（p＜0.001）、病勢コントロール率はGCS群79.8％、GC群62.0％であった（p＝0.0066）。
・有害事象は、全GradeでGCS群77％、GC群80％、Grade3/4はGCS群39％、GC群48％であった。
GCSはGCに対しOSで有意に優れており、進行胆道がん1次治療の新たな標準治療としての可能性がある、としている。
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（ケアネット 細田 雅之）
