ノバルティスは、2020年2月11日、米国食品医薬品局（FDA）がcapmatinib（INC280）の新薬承認申請（NDA）に対する優先審査を受理し、これを許可したと発表した。capmatinibは、METex14変異を有する局所進行または転移を有する非小細胞肺がん（NSCLC）の未治療患者および治療歴のある患者の治療薬として審査が行われているMET阻害薬である。
現在、METex14変異を有する進行NSCLCを標的として承認された治療法はない。NSCLCは肺がん症例の約85%を占めている。METex14変異は、新たに進行NSCLCと確定診断された患者の3～4%に認められ、発がんドライバー遺伝子として認識されている。ノバルティスとFoundation Medicine社の取り組みの一環として、腫瘍組織とリキッドバイオプシーの両方を対象とするcapmatinibのコンパニオン診断の開発が進められている。これらはFoundationOne CDxとFoundation Medicine社のリキッドバイオプシープラットフォームの次のバージョンに組み込まれる予定であり、現在、FDAによる審査が行われている。
capmatinibの承認申請は、GEOMETRY mono-1の第II相試験から得られた結果に基づいて行われた。RECIST v1.1に準拠した盲検下独立判定委員会（BIRC）の評価に基づく全奏効率は、未治療の患者で67.9%（95％信頼区間[CI]：47.6～84.1）、治療歴のある患者で40.6%（95%CI：28.9～53.1）であった。また、奏効期間の中央値は未治療の患者で11.14ヵ月（95%CI：5.55～NE）、治療歴のある患者で9.72ヵ月（95%CI：5.55～12.98）であり、capmatinibがすべての患者において持続的な奏効を示した。すべてのコホート（n＝334）において多くみられた治療関連有害事象（AE）は、末梢浮腫（42%）、悪心（33%）、クレアチニン増加（20%）、嘔吐（19%）、倦怠感（14%）、食欲減退（13%）、下痢（11%）であった。
（ケアネット 細田 雅之）
