米国食品医薬品局（FDA）は、2020年6月16日、切除不能または転移性腫瘍変異高（TMB-H）の成人および小児患者の治療（≧10mut/Mb）について、ペンブロリズマブを迅速承認。また、Foundation One CDxアッセイもペムブロリズマブの診断薬として承認した。
ペムブロリズマブの有効性は、多施設非無作為化オープンラベル試験KEYNOTE-158に登録された、さまざまな既治療の切除不能または転移を有するTMB-H固形がんで調査された。主要有効性評価項目は、RECIST v1.1に従って盲検独立中央評価委員会で評価された全奏効率（ORR）と奏効期間（DoR）であった。
同試験では、13％の患者に、TMB≧10mut/MbのTMB-Hが確認され、これらの患者のORRは29％であった。DoRは中央値に達せず、12ヵ月以上奏効が持続した患者は57％、24ヵ月以上持続した患者は50％であった。KEYNOTE-158に登録されたTMB-Hがん患者で発生する有害事象は、ペムブロリズマブを単剤で投与された他の固形腫瘍患者で発生したものと同様であった。
（ケアネット 細田 雅之）
