アッヴィは、6月22日、経口BCL-2阻害薬ベネトクラクスについて、急性骨髄性白血病（AML）を予定される効能・効果として、厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を取得した。
AMLは最も悪性度が高く、治療困難な血液がんのひとつで、生存率が極めて低い。治療法やケアの進歩にもかかわらず、患者の5年生存率は約28％にとどまっている。またAMLは世界で最も多い急性白血病でもあり、全世界で10万人当たりの新規発症数は103例、本邦におけるAMLの総患者数は、約7,000例と報告されている。
日本では、強力な寛解導入療法の適応とならない未治療のAMLに対する標準的治療はなく、使用可能な治療法は低用量シタラビン単剤療法のみである。60歳以上のAML患者のうち、最適な結果を得るために必要とされる強力な化学療法を行うことのできる患者は約3分の1に過ぎない。
（ケアネット 細田 雅之）
