BTK阻害薬であるacalabrutinibの、再発/難治（R/R）慢性リンパ性白血病（CLL）を対象とした多施設無作為化非盲検第III相ASCEND試験の結果が、Jouranal of Clinial Oncology誌2020年5月27日号オンライン版で発表された。
・患者：18歳以上のR/R CLL
・試験薬：acalabrutinib PDまで
・対照薬：治験実施医が選択した治療（iderasilib+リツキシマブ［I-R］またはベンダムスチン＋リツキシマブ［B-R］）
・評価項目：
［主要評価項目］独立レビュー委員会（IRC）評価によるITT集団の無増悪生存期間（PFS）
［副次評価項目］IRC評価の全体効率、全生存率、安全性など
主な結果は以下のとおり。
・310例の患者が無作為にacalabrutinib単剤療法（15例）または治験実施医が選択した治療（155例：I-R 119例、 B-R 36例）に割り付けられた。
・前治療の中央値は2回であった。
・追跡期間中央値16.1ヵ月のPFS中央値は、治験実施医が選択した治療群では16.5ヵ月、acalabrutinibでは未達成で、acalabrutinib群で有意に長かった（HR：0.31、95％CI：0.20〜0.49、P <.0001）。
・12ヵ月PFSは、acalabrutinib群88％、治験実施医が選択した治療群68％であった。
・重篤な有害事象は、acalabrutinib群の29％、I-R群の56％、B-R2群の26％で発現した。
筆者は、acalabrutinibはI-RまたはB-Rと比較してPFSを有意に改善し、R/R CLL患者で許容できる安全性プロファイルを持っていると述べた。
（ケアネット 細田 雅之）
