貧血を伴う血液透析患者に対し、赤血球造血刺激因子製剤（ESA製剤）のペギネサチド（本邦未承認）の月1回投与が、エポエチン週1～3回の投与と同程度の効果であることが明らかにされた。米国・Hofstra North Shore–LIJ School of MedicineのSteven Fishbaneらが第3相オープンラベル無作為化試験「EMERAL1、2」を行った結果、報告した。NEJM誌2013年1月24日号掲載より。
ペギネサチド月1回投与とエポエチン週1～3回投与を比較
研究グループは、血液透析患者1,418例を対象にした、2つのオープンラベル無作為化試験（EMERAL 1：693例、EMERAL 2：725例）を行った。被験者を無作為に2群に分け、一方の群にはペギネサチドを月1回投与し、もう一方の群には継続してエポエチンを週1～3回投与した。投与量は、ヘモグロビン値を10.0～12.0g/dLに維持するように調節し、52週以上継続した。
主要エンドポイントは、試験開始時のヘモグロビン値から評価期間（29～36週）の平均ヘモグロビン値への変化量の平均値とした。
また、心血管イベントに関する安全性について、EMERAL 1、2と、血液透析をしていない患者を対象にした別の2つの試験を併せて評価した（被験者総数2,591例）。同安全性評価に関するエンドポイントは、総死亡、心筋梗塞と、うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈による重度有害事象の複合とした。
安全性に関する複合イベント発生リスクも、有害事象リスクも同等
その結果、ペギネサチドはエポエチンと比較してヘモグロビン値の維持について、事前に規定した基準により非劣性であることが認められた。主要エンドポイントのヘモグロビン値の平均群間差は、EMERAL 1が－0.15g/dL（95％信頼区間：－0.30～－0.01）、EMERAL 2が0.10g/dL（同：－0.05～0.26）だった。
また安全性に関する複合エンドポイント発生率も、非透析患者も合わせた4試験の結果では、ペギネサチド群22.3％に対し、エポエチン群21.6％と、ハザード比は1.06（同：0.89～1.26）だった。EMERAL1、2の結果では、同ハザード比は0.95（同：0.77～1.17）だった。
有害事象、重度有害事象の発生率も、EMERAL試験の各治療群で同程度だった。プールコホート解析でも、心血管安全性についてペギネサチドと対照ESAは同程度であった。
（當麻あづさ：医療ジャーナリスト）
