アルジェニクスジャパンは、2025年12月15日、全身型重症筋無力症（gMG）と慢性炎症性脱髄性多発根神経炎（CIDP）を疾患適応とする抗FcRn抗体フラグメント・ヒアルロン酸分解酵素配合製剤「ヒフデュラ配合皮下注シリンジ」を発売した。本製剤は、エフガルチギモド アルファ［遺伝子組換え］・ボルヒアルロニダーゼ アルファ［遺伝子組換え］（商品名：ヒフデュラ）を含有したプレフィルドシリンジ製剤。 　gMGは、IgG自己抗体が神経と筋肉の間の伝達を妨害することで、消耗性で生命を脅かす可能性のある筋力低下を引き起こすまれな慢性自己免疫疾患。全身の筋力低下、易疲労性が出現し、とくに眼瞼下垂、複視などの眼の症状を起こしやすい。重症化すると呼吸筋の麻痺を来し、呼吸困難になることもある。

バイオベンチャーの技術の進歩はすさまじい。ヒトを構成する各種分子の構造と機能は詳細に解明され、分子の構造と機能に基づいた阻害薬も多数開発された。血液凝固第X因子阻害薬はビジネス的に大成功した。しかし、止血に必須の機能を担う第X因子の阻害では、重篤な出血イベントリスクの増加が不可避であった。第XI因子の止血における役割は補助的である。第XI因子の阻害により出血しない抗凝固薬ができる可能性を目指して開発が進んでいる。第XI因子の酵素活性の阻害抗体と、第XI因子の活性化を阻害する抗体の効果が臨床的に試された。

　介護施設に入居し、複数の降圧薬による治療を受けているフレイルの高齢者では、通常治療と比較して降圧薬数を漸減する治療法は、全死因死亡率を改善せず、転倒や骨折の頻度は同程度であることが、フランス・Universite de LorraineのAthanase Benetos氏らが実施した「RETREAT-FRAIL試験」で示された。研究の成果は、NEJM誌2025年11月20日号で発表された。 　研究グループは、フレイル高齢者における降圧薬中止の便益とリスクの評価を目的に、フランスの108の介護施設で非盲検無作為化対照比較試験を行った（フランス保健省などの助成を受けた）。2019年4月～2022年7月に参加者を登録し、2024年7月に追跡を終了した。

　日本の研究グループが、骨粗しょう症患者によく見られる背骨の圧迫骨折（脊椎圧迫骨折）の新たな治療法に関する成果を報告した。脂肪由来の幹細胞（ADSC）を用いた再生医療により骨折を修復できる可能性のあることが明らかになったという。幹細胞は、骨を含むさまざまな種類の組織に成長することができる。大阪公立大学大学院医学研究科整形外科学の高橋真治氏らによるこの研究の詳細は、「Bone & Joint Research」に10月28日掲載された。高橋氏は、「このシンプルで効果的な方法は、治りにくい骨折にも対応可能で、治癒を早める可能性があり、患者の健康寿命を延ばす新たな治療法となることが期待される」と話している。

　バイオジェン・ジャパンは、2025年9月19日に脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬ヌシネルセン（商品名：スピンラザ）の高用量投与レジメンでの剤型（28mg製剤、50mg製剤）について、新用量医薬品/剤形追加の承認を取得した。わが国は世界初の両剤型の承認・販売国となり、この承認を受け、都内でメディアセミナーを開催した。セミナーでは、SMAの疾患概要、治療の変遷、患者のニーズなどに関する講演などが行われた。

　カナダ・Thrombosis and Atherosclerosis Research InstituteのJeffrey I. Weitz氏らは、2つの第II相試験（ROXI-VTE-I、ROXI-VTE-II）において、人工膝関節全置換術後の静脈血栓塞栓症（VTE）の予防効果に関して、エノキサパリンと比較してREGN7508Catは優越性を有するが、REGN9933A2は優越性を持たないと報告した。REGN9933A2は、凝固XI因子（FXI）のアップル2ドメインに結合してFXIIaによるFXI活性化のみを阻害し、REGN7508Catは、FXIの触媒ドメインに結合してFXIaの活性を阻害するとともに、FXIIaおよびトロンビンによるFXI活性化をも阻害する完全ヒト型モノクローナル抗体である。研究の成果は、Lancet誌2025年11月29日号で発表された。

　わが国では外科医の業務に関連した筋骨格系障害（MSD）に対する認識は限定的である。今回、自治医科大学の笹沼 英紀氏らが日本の一般外科医におけるMSDの有病率、特徴、影響を調査した。その結果、日本の外科医におけるMSD有病率はきわめて高く、身体的・精神的健康に影響を及ぼしていることが示唆された。Surgical Today誌オンライン版2025年11月14日号に掲載。 　本研究では、日本の大学病院ネットワークに所属する一般外科医136人を対象に電子アンケートを実施した。Nordic Musculoskeletal Questionnaireの修正版を用いて、人口統計学的特性、作業要因、MSD症状、心理的苦痛、非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）の使用状況とそれらの影響を評価した。

　2025年11月26日、厚生労働省より添付文書の改訂指示が発出され、経口抗凝固薬5成分の「重大な副作用」の項に「脾破裂に至る脾臓出血」が追加された。 　今回の改訂は、経口抗凝固薬の脾破裂リスクについて、国内外症例、WHO個別症例安全性報告グローバルデータベース（VigiBase）を用いた不均衡分析結果を評価し、専門委員の意見も聴取した上で判断されたものである。

　ブリストル マイヤーズ スクイブは2025年11月20日、レポトレクチニブ（商品名：オータイロ）について「NTRK融合遺伝子陽性の進行・再発の固形癌」に対する効能・効果の追加に係る製造販売承認事項一部変更承認を取得したことを発表した。 　本承認は、成人患者を対象とした国際共同第I/II相試験（TRIDENT-1試験）および小児・若年成人患者を対象とした海外第I/II相試験（CARE試験）の参加者のうち、NTRK融合遺伝子陽性固形がん患者から得られた結果に基づくものである。両試験のNTRK融合遺伝子陽性固形がん患者の結果は欧州臨床腫瘍学会（ESMO Congress 2025）で報告されており、主な結果は以下のとおりであった。

　バイオジェン・ジャパンは、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬であるヌシネルセン（商品名：スピンラザ）の高用量投与レジメンでの剤形追加（28mg製剤、50mg製剤）について、2025年11月12日薬価収載と同時にわが国で販売を開始した。 　高用量投与レジメンについては、2025年9月19日に新用量医薬品/剤形追加（28mg製剤、50mg製剤）に係る医薬品として承認を取得していた。なお、高用量投与レジメンでの剤形追加は、承認、販売ともにわが国が世界で最初となる。 　SMAは、主に乳児期から小児期に発症する進行性の神経筋疾患で、運動神経細胞の変性・消失により筋力低下や筋萎縮を引き起こす。SMAは遺伝性疾患であり、SMN1遺伝子の欠失や変異が主な原因とされている。わが国を含む世界各国で患者が報告され、重症度や発症年齢によりI～IV型に分類される。SMAは、近年、治療法の進歩により患者さんの予後は大きく改善しているが、依然として「筋力の改善」、「呼吸・嚥下機能の改善」など、満たされていない医療ニーズが存在する。