急性呼吸不全で低酸素血症を呈するICU入室の免疫不全患者において、早期の非侵襲的換気療法は酸素療法単独と比較して28日死亡率を低下しなかったことを、フランス・Saint-Louis University HospitalのVirginie Lemiale氏らが無作為化試験の結果、報告した。ただし、試験の検出力は限定的なものであったとしている。同患者に対しては、死亡率を低下するとして非侵襲的換気療法が推奨されている。一方で、その有効性については不明なままでもあった。JAMA誌オンライン版2015年10月7日号掲載の報告。

　シャイアー・ジャパン株式会社（本社：東京都新宿区、代表取締役社長：グレン・スノハラ）は、10月1日の「世界ゴーシェ病の日」に合わせ、ゴーシェ病の患者とその家族のための専門サイト『ゴーシェテラス』（http://gaucherterrace.jp/）を開設した。

2015年9月24日承認 ジャカビ錠5mg（ノバルティス ファーマ） ルキソリチニブリン酸塩

　発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）に対するエクリズマブ投与は、胎児生存率が高く、母親の合併症発生率も低いことが明らかにされた。英国のセント・ジェームス大学病院のRichard J. Kelly氏らが、PNH妊婦の妊娠75件について調べて明らかにした。エクリズマブ使用に関してPNHの妊娠中女性を対象とした試験は初めてという。NEJM誌2015年9月10日号掲載の報告より。

　プリンアナログ療法後に再燃または難治性の有毛細胞白血病（HCL）に対して、BRAF阻害薬ベムラフェニブ（HCLに対しては未承認）の16～18週投与が高い治療効果を示したことが報告された。イタリア・ペルージャ大学のEnrico Tiacci氏らがイタリアと米国の2施設で行った第II相臨床試験の結果、報告した。HCLでは遺伝子病変としてBRAF V600Eが認められることから、本検討が行われた。NEJM誌オンライン版2015年9月9日号掲載の報告より。

　9月1日、ジェンザイム・ジャパン株式会社はゴーシェ病経口治療薬「サデルガカプセル100mg」（一般名：エリグルスタット酒石酸塩、以下サデルガ）を発売した。

　　有効な治療選択肢がほとんどなく治療がきわめて困難な難治性の多発性骨髄腫の患者に対して、daratumumabは単剤で良好な安全性プロファイルを示し、有望な効果を発揮することが、オランダ・アムステルダム自由大学医療センターのHenk M Lokhorst氏らの検討で明らかとなった。プロテアソーム阻害薬や免疫調節薬は多発性骨髄腫の転帰を改善するが、多くの患者が再発し、再発後の予後はきわめて不良である。一方、多発性骨髄腫細胞で過剰発現がみられるCD38は、本疾患の治療標的となる可能性が示唆されている。daratumumabは、CD38を標的とするヒトIgG1κモノクローナル抗体で、前臨床試験では多彩な機序を介してCD38発現腫瘍細胞の標的細胞死を誘導することが確認されていた。NEJM誌オンライン版2015年8月26日号掲載の報告。

2015年9月7日発売 アコアラン静注用600（協和発酵キリン/JB日本血液製剤機構） アンチトロンビン ガンマ（遺伝子組換え）

2015年9月1日発売 サデルガカプセル100mg（ジェンザイム・ジャパン） エリグルスタット酒石酸塩

　急性静脈血栓塞栓症（VTE）を呈した担がん（active cancer）患者に対し、低分子ヘパリン製剤tinzaparinは、ワルファリンとの比較においてVTE再発を抑制しなかったことが報告された。カナダ・ブリティッシュコロンビア大学のAgnes Y. Y. Lee氏らが、900例を対象とした国際多施設共同無作為化試験の結果、報告した。複合アウトカム評価による本検討では、全死因死亡と重大出血抑制との関連は示されなかったが、臨床的に意味のある非重大出血の抑制は認められた。著者は、「再発VTリスクが高い患者で結果が異なるかについて、さらなる検討を行う必要がある」と述べている。JAMA誌2015年8月18日号掲載の報告。