多発性骨髄腫の導入療法として、VTD療法（ボルテゾミブ＋サリドマイド＋デキサメタゾン）とVTDC療法（VTD＋シクロホスファミド）の長期アウトカムの違いを評価するため、オーストリア・Wilhelminenがん研究所のHeinz Ludwig氏らは、無作為化第II相試験のフォローアップ結果を報告した。British journal of haematology誌2015年11月号の報告。

　マントル細胞リンパ腫の初期治療について、レナリドミドとリツキシマブの生物学的製剤併用療法が有効であることが示された。2年無増悪生存率は85％、推定全生存率は97％だった。米国・コーネル大学医学部のJia Ruan氏らが、患者38例を対象に行った、第II相多施設共同単群導入・維持試験の結果明らかにした。マントル細胞リンパ腫の多くは治癒が困難で、初期治療は標準化されておらず、通常、殺細胞性化学療法などが行われている。一方、免疫調節薬レナリドミドと、抗CD20抗体リツキシマブは、再発マントル細胞リンパ腫患者における活性が認められており、研究グループはその併用療法の第1選択薬としての可能性について評価を行った。NEJM誌2015年11月5日号掲載の報告より。

本研究は、免疫抑制状態にある患者、とくに悪性疾患の患者の呼吸不全に対する臨床試験である。ICUに入室を余儀なくされた患者に対して、非侵襲性換気（NIV）か酸素療法のどちらがベターかというシンプルな内容である。

　急性呼吸不全で低酸素血症を呈するICU入室の免疫不全患者において、早期の非侵襲的換気療法は酸素療法単独と比較して28日死亡率を低下しなかったことを、フランス・Saint-Louis University HospitalのVirginie Lemiale氏らが無作為化試験の結果、報告した。ただし、試験の検出力は限定的なものであったとしている。同患者に対しては、死亡率を低下するとして非侵襲的換気療法が推奨されている。一方で、その有効性については不明なままでもあった。JAMA誌オンライン版2015年10月7日号掲載の報告。

　シャイアー・ジャパン株式会社（本社：東京都新宿区、代表取締役社長：グレン・スノハラ）は、10月1日の「世界ゴーシェ病の日」に合わせ、ゴーシェ病の患者とその家族のための専門サイト『ゴーシェテラス』（http://gaucherterrace.jp/）を開設した。

2015年9月24日承認 ジャカビ錠5mg（ノバルティス ファーマ） ルキソリチニブリン酸塩

　発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）に対するエクリズマブ投与は、胎児生存率が高く、母親の合併症発生率も低いことが明らかにされた。英国のセント・ジェームス大学病院のRichard J. Kelly氏らが、PNH妊婦の妊娠75件について調べて明らかにした。エクリズマブ使用に関してPNHの妊娠中女性を対象とした試験は初めてという。NEJM誌2015年9月10日号掲載の報告より。

　プリンアナログ療法後に再燃または難治性の有毛細胞白血病（HCL）に対して、BRAF阻害薬ベムラフェニブ（HCLに対しては未承認）の16～18週投与が高い治療効果を示したことが報告された。イタリア・ペルージャ大学のEnrico Tiacci氏らがイタリアと米国の2施設で行った第II相臨床試験の結果、報告した。HCLでは遺伝子病変としてBRAF V600Eが認められることから、本検討が行われた。NEJM誌オンライン版2015年9月9日号掲載の報告より。

　9月1日、ジェンザイム・ジャパン株式会社はゴーシェ病経口治療薬「サデルガカプセル100mg」（一般名：エリグルスタット酒石酸塩、以下サデルガ）を発売した。

　　有効な治療選択肢がほとんどなく治療がきわめて困難な難治性の多発性骨髄腫の患者に対して、daratumumabは単剤で良好な安全性プロファイルを示し、有望な効果を発揮することが、オランダ・アムステルダム自由大学医療センターのHenk M Lokhorst氏らの検討で明らかとなった。プロテアソーム阻害薬や免疫調節薬は多発性骨髄腫の転帰を改善するが、多くの患者が再発し、再発後の予後はきわめて不良である。一方、多発性骨髄腫細胞で過剰発現がみられるCD38は、本疾患の治療標的となる可能性が示唆されている。daratumumabは、CD38を標的とするヒトIgG1κモノクローナル抗体で、前臨床試験では多彩な機序を介してCD38発現腫瘍細胞の標的細胞死を誘導することが確認されていた。NEJM誌オンライン版2015年8月26日号掲載の報告。