分子遺伝学的完全寛解（CMR）に到達した慢性期慢性骨髄性白血病（CP-CML）患者の半数以上で、イマチニブ中止後に分子遺伝学的再発を認める。仏ベルサイユ大学のPhilippe Rousselot氏らは、治療再開の判断基準として分子遺伝学的major寛解（MMR）の喪失を検討した。その結果から、CMR期間の長いCML患者においてMMR喪失が治療再開の実用的かつ安全な基準であると報告した。Journal of clinical oncology誌オンライン版2013年12月30日号に掲載。

　非典型溶血性尿毒症症候群（atypical hemolytic uremic syndrome：aHUS）は、志賀毒素産生性大腸菌由来尿毒症症候群（Shiga toxin-producing E. coli hemolytic uremic syndrome：STEC-HUS）とADAMTS13 （a disintegrin-like and metalloproteinase with thrombospondin type 1 motifs：member13)活性著減による血栓性血小板減少性紫斑病（thrombotic thrombocytopenic purpura：TTP） 以外の血栓性微小血管障害（thrombotic microangiopathy：TMA）と定義される。

　造血細胞移植後の心血管疾患リスクに対する生活習慣の影響について、米国フレッドハッチンソンがん研究センターのEric J. Chow氏らが検討した。その結果、医師が心血管リスク因子と生活習慣に注意を払うことにより、造血細胞移植後の重大な心血管疾患の罹患率を減少させる可能性が示唆された。Journal of Clinical Oncology誌オンライン版2013年12月2日号に掲載。

2013年12月9日発売（新規格）

　成人のバーキットリンパ腫の未治療患者に対して、低強度のEPOCH-Rベース治療が非常に有効であることが報告された。米国国立がん研究所（NCI）のKieron Dunleavy氏らが行った非対照前向き試験の結果、明らかになった。バーキットリンパ腫は、小児および成人にみられるアグレッシブなB細胞リンパ腫で、大部分は集中的な抗がん剤療法で治療が可能となっている。ただし現在の治療法は、成人および免疫不全を有する患者では、小児に対するよりも有効性が低い一方、重篤な副作用があった。NEJM誌2013年11月14日号掲載の報告より。

　新規チロシンキナーゼ阻害薬（TKI）ポナチニブ（国内未承認）は、既治療の慢性骨髄性白血病（CML）およびフィラデルフィア染色体陽性（Ph陽性）急性リンパ性白血病（ALL）の治療として、病期や遺伝子変異の有無にかかわらず有効であることが、米国・テキサス大学MDアンダーソンがんセンターのJ.E. Cortes氏らが実施したPACE試験で示された。CMLの1次治療にはイマチニブ（商品名：グリベック）が頻用され、高い奏効率が示されているが、約40％の患者で治療抵抗性または耐用不能な有害事象が発現する。治療抵抗性の主な原因はBCR-ABLキナーゼの変異とされるが、ポナチニブはT315I変異により既存のTKIに抵抗性を示す変異型および野生型BCR-ABLに対し強力な作用を有する経口TKIだという。NEJM誌2013年11月7日号（オンライン版2013年11月1日号）掲載の報告より。

　菌血症を伴う肺炎球菌性肺炎（BPP）患者では、プロカルシトニン（PCT）、脳性ナトリウム利尿ペプチド（BNP）、乳酸、CRPが有意に高くなることが示され、なかでも、PCTは肺炎球菌性の菌血症を同定するのに最も優れていることが、ポルトガル・セントロ病院集中治療部のJose Manuel Pereira氏らにより報告された。　

　自家幹細胞移植は、高中リスクおよび高リスクのびまん性中悪性度（aggressive）非ホジキンリンパ腫（NHL）の地固め療法として有効であることが、米国・ロヨラ大学医療センターのPatrick J Stiff氏らが行ったSWOG9704試験で示された。NHL治療は、「リツキシマブ時代」と呼ばれる状況下で、さらなる予後改善に向けさまざまな治療アプローチの探索が進められている。国際予後指標（IPI）により、診断時に持続的寛解の可能性が50％未満の患者の同定が可能となり、自家幹細胞移植の早期治療への導入が図られているが、高リスク例に対する地固め療法としての有効性は、その可能性が指摘されながらも長期にわたり確立されていなかった。NEJM誌2013年10月31日号掲載の報告。

　サイトメガロウイルス（CMV）感染症の予防的治療薬として有望視されている経口CMX001について、米国・ダナファーバーがん研究所のFrancisco M. Marty氏らが造血細胞移植レシピエントを対象に、用量効果と安全性を評価する無作為化試験を行った。その結果、100mg週2回量が有意にイベント発生率を低下させることが示された。CMX001は当初、天然痘薬として開発されたが、in vitroでCMVやその他の二本鎖DNAウイルスに対して強い抗ウイルス活性があることが示され、また動物モデルにおけるCMV感染症治療薬としての効果はシドフォビル（国内未承認）の約400倍であることが示されていたという。NEJM誌2013年9月26日号掲載の報告より。

　『造血器腫瘍診療ガイドライン 2013年版（第1版）』（編集:日本血液学会）が、10月11日より発売された。