インサイト・バイオサイエンンシズ・ジャパンは2021年7月15日、「胆道がんにおけるがんゲノム診断に基づく分子標的治療薬がもたらす新しい未来」と題したWebメディアセミナーを開催。日本胆道学会理事長の東北大学大学院 消化器外科学分野教授 海野倫明氏らが、胆道がん治療と本年発売されたFGFR2阻害薬ペミガチニブ（製品名：ペマジール）について紹介した。
予後不良な胆道がん。なかでも深刻な肝内胆管がん
胆道がんには3つの病型があるが、いずれも予後不良である。なかでも肝内胆管がんは、黄疸などの症状が現れにくく、初回診断時すでに進行した病期であることが多い。そのため、生存期間中央値13.5ヵ月と3病態のなかで、もっとも予後不良である。肝内胆管がんの罹患数は（肝臓がんの一部として集計される）、肝臓がんの6％とされる。
推奨薬剤がない切除不能例の2次治療
切除不能胆道がんの薬物治療、1次治療の推奨はゲムシタビンとシスプラチンの併用またはS-1とシスプラチンの併用である。しかし、2次治療のガイドライン推奨薬剤はなく、新たな治療選択肢が望まれていた。
FGFR2遺伝子変異と肝内胆管がん標的治療
そのような中、遺伝子解析により、
FGFR2遺伝子融合/再構成が肝内胆管がんにもっとも多い遺伝子変異であることが明らかになり、また、FGFR2をターゲットした分子標的薬ペミガチニブが胆道がんを適応として承認された。
ペミガチニブの有効性は、既治療の
FGFR2変異陽性胆道がんの第II相試験FIGHT-202で検討されている。試験の結果、
FGFR2遺伝子融合/再構成患者（コホートA）に対する全奏効率35.5％と主要評価項目を達成し、病勢制御率も82％と良好な成績を示した。初期標準治療の終了後には、がん遺伝子パネル検査で
FGFR2変異を確認し、ペミガチニブが選択可能か検討して欲しいと海野氏は述べる。
なお、ペミガチニブのコンパニオン診断薬としてはFoundation One CDxが、本年（2021年）2月に承認されている。
（ケアネット 細田 雅之）
