サンバイオは2024年9月5日、2016～19年に実施した外傷性脳損傷に起因する慢性期運動機能障害を有する患者を対象に、ヒト（同種）骨髄由来加工間葉系幹細胞SB623の有効性および安全性を検討する第II相多施設共同無作為化二重盲検比較試験（STEMTRA試験）の48週（最終）までの結果がNeurology誌に掲載されたと発表した。
STEMTRA試験では、適格患者63例がSB623低用量群（2.5×106個群）、中用量群（5.0×106個群）、高用量群（10.0×106個群）および偽手術群に1：1：1：1で無作為化され、46例にSB623が投与され15例が対照群として偽手術を受けた。
主要評価項目である24週時点のFugl-Meyer Motor Scale（FMMS）のベースラインからの改善は、SB623移植後または偽手術実施後24週目に評価され、SB623投与群では偽手術を受けた対照群と比較して有意な改善が認められた（SB623投与群8.3点、対照群2.3点、p＝0.04）。48週時点のFMMSのベースラインからの改善は、SB623投与群全体では偽手術を受けた対照群と比較して有意差が認められなかったものの、中用量群では、有意な改善が認められた（中用量群10.5点、対照群4.1点、p＝0.02）。さらに、SB623投与群では48週時点のAction Research Arm Test（ARAT）、歩行速度、NeuroQOL上肢・下肢機能評価で運動機能および日常生活動作のベースラインからの改善がみられた。SB623の新たな安全性上の懸念は認められなかった。
SB623は、厚生労働省より再生医療等製品として「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定され、日本では「アクーゴ脳内移植用注」として2024年7月に外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻痺の改善治療薬の条件及び期限付き承認を得た。米国では、米国食品医薬品局（FDA）よりRMAT（Regenerative Medicine Advanced Therapy）指定を、欧州では欧州医薬品庁（EMA）より先端医療医薬品（ATMP）の指定を受けている。
（ケアネット）
