レーバー先天性黒内障、遺伝子治療の有効性報告/NEJM
小児の進行性網膜変性疾患であるレーバー先天性黒内障について、ヒトを対象とした遺伝子治療の長期有効性の試験結果が報告された。わずかで一過性ではあるが、網膜感度の改善が示されたという。レーバー先天性黒内障は、RPE65遺伝子変異によって生じる。検討では、rAAV2/2 RPE65ベクターを用いた遺伝子治療が行われた。これまでの遺伝子治療の検討では、夜間視力のわずかな改善が示唆されていたがヒトにおける効果については報告が限定的であった。英国・ユニバーシティ・カレッジ・ロンドンのJ.W.B. Bainbridge氏らが報告した。NEJM誌2015年5月14日号(オンライン版2015年5月4日号)掲載の報告より。