ATTR心アミロイドーシス患者においてCRISPR-Cas9を用いた生体内遺伝子編集治療であるnex-zは単回投与にて血清TTR値を持続的に減少させた（解説：原田 和昌 氏）－1924 提供元：臨床研究適正評価教育機構 ツイート 公開日：2025/02/10 企画協力J-CLEAR 本記事のコメンテーター 原田 和昌( はらだ かずまさ ) 氏 東京都健康長寿医療センター 副院長 J-CLEAR理事 オリジナルのニュース ATTR型心アミロイドーシス、CRISPR-Cas9遺伝子編集療法が有望／NEJM(2024/12/23掲載) ATTRアミロイドーシスは、トランスサイレチン（TTR）がアミロイド線維として各種組織に沈着することで引き起こされる疾患であり、非遺伝性で加齢に伴うATTRwtアミロイドーシスと遺伝子異常に由来するATTRvアミロイドーシスに分けられる。ATTR心アミロイドーシス（ATTR-CM）は心筋症や心不全が進行し、診断後は中央値2～6年で死に至る。治療薬としてTTR安定化薬のタファミジスが承認されており、siRNA静脈注射剤のパチシラン（3週… ログインしてコンテンツへ 新規会員登録はこちら 医師 薬剤師 医学生 その他 医療関係者 記事全文がお読みいただけるようになるほか、ポイントプログラムにもご参加いただけます。 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。（すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。） 原田 和昌先生の他のコメント ATTR型心アミロイドーシスにおいてブトリシランは全死亡を低下させQOLを維持する（解説：原田和昌氏） (2024/12/18掲載) セマグルチドは心血管系疾患の既往と心不全を有する肥満患者の心不全イベントリスクを低下する：SELECT試験の2次解析（解説：原田和昌氏） (2024/12/17掲載) 専門医資格を有する集中治療医が関与する遠隔医療にてICU患者の臨床アウトカムは改善しなかった（解説：原田和昌氏） (2024/12/13掲載) 心房細動とその合併症の生涯リスクの2000～22年における経時的変化：デンマークの一般住民を対象とした全国規模のコホート研究（解説：原田和昌氏） (2024/07/02掲載) 経口選択的心筋ミオシン阻害薬aficamtenは症候性の閉塞性肥大型心筋症患者の最高酸素摂取量を有意に増加する（解説：原田和昌氏） (2024/06/25掲載) うっ血やLVEFの低下がある急性心筋梗塞では、SGLT2阻害薬の追加により心不全入院を予防できる可能性（解説：原田和昌氏） (2024/05/27掲載) CRT-DはNYHA分類II/III度心不全の全死亡を14年後まで減少させる（解説：原田和昌氏） (2024/02/29掲載) 高親和性TTR安定化薬acoramidisはATTR心アミロイドーシスの予後を改善する（解説：原田和昌氏） (2024/02/27掲載) 症候性の重症大動脈弁狭窄症に対する新しい非侵襲的超音波治療（NIUT）の可能性（解説：原田和昌氏） (2024/01/24掲載) RNA干渉治療薬パチシランはトランスサイレチン型心アミロイドーシス患者の12ヵ月時の機能的能力を維持したが全死因死亡や心血管イベントは低下しなかった（解説：原田和昌氏） (2023/12/20掲載) アントラサイクリン系薬剤による心機能障害をアトルバスタチンは抑制したがプラセボとの差はわずかであった（解説：原田和昌氏） (2023/10/06掲載) カテーテルアブレーションは心房細動を伴う末期心不全の予後を改善する（解説：原田和昌氏） (2023/10/05掲載) 拡張型心筋症の遺伝子構造はアフリカ系と欧州系患者とで異なっている（解説：原田和昌氏） (2023/09/11掲載) 遠隔血行動態モニタリングシステムは心不全患者のEFに関係なく入院を減少させ、QOLを改善する（解説：原田和昌氏） (2023/07/25掲載) sotaterceptは新しい作用機序の肺動脈性肺高血圧症の新薬である（解説：原田和昌氏） (2023/04/12掲載) トラセミド、お前もか？―心不全における高用量利尿薬の功罪（解説：原田和昌氏） (2023/02/13掲載) 急性心不全へのGDMTの早期増量と頻回なフォローアップで再入院リスクは減少する？（解説：原田和昌氏） (2022/12/27掲載) HFpEFに対する左心房の負荷を軽減する心房間シャントデバイスの経カテーテル留置の第III相試験では有意な臨床効果が示されなかった（解説：原田和昌氏） (2022/03/15掲載) 「時間軸を考えた急性心不全治療」でも病態の把握は必要である（解説：原田 和昌 氏）－1343 (2021/01/18掲載) 心不全の鉄補充治療において、経口剤ではフェリチンが上昇せず運動耐容能も改善しない（解説：原田 和昌 氏）－701 (2017/07/27掲載) 心臓外科手術の急性左室機能不全に対する強心薬レボシメンダンの予防投与は、やはり死亡率を低下しなかった（CHEETAH試験）（解説：原田 和昌 氏）－674 (2017/05/08掲載) 収縮不全患者の中枢性無呼吸にASVを漫然と長期使用することは有害である可能性（解説：原田 和昌 氏）－431 (2015/10/14掲載) 生物学的年齢であるテロメア長は冠動脈疾患リスクと関係する（解説：原田 和昌 氏）－250 (2014/09/26掲載) ベストマッチの合成薬とベストな試験デザインがもたらした心不全治療のパラダイムシフト（解説：原田 和昌 氏）－245 (2014/09/23掲載) 徴候と症状と心不全の入院歴でHFpEFは定義できない―ナトリウム利尿ペプチド上昇で定義したHFpEFにはスピロノラクトンが有効である可能性（コメンテーター：原田 和昌 氏）－CLEAR! ジャーナル四天王(207)より－ (2014/06/04掲載) 〔CLEAR! ジャーナル四天王(42)〕 リアルワールドでのRAS阻害薬投与は左室駆出率保持の心不全の予後を改善する可能性 (2012/12/28掲載) その他の解説記事をみる J-CLEAR(臨床研究適正評価教育機構)とは J-CLEAR(臨床研究適正評価教育機構)は、臨床研究を適正に評価するために、必要な啓発・教育活動を行い、わが国の臨床研究の健全な発展に寄与することを目指しています。 本企画では、J-CLEARの活動の一環として、CareNet.comで報道された海外医学ニュース「ジャーナル四天王」に対し、臨床研究の適正な解釈を発信します。 詳しくはこちら このページを印刷する ツイート ［ 最新ニュース ］ 日本における片頭痛治療パターン、急性期治療薬の過剰処方の可能性（2025/02/11） 適切な感染症管理が認知症のリスクを下げる（2025/02/11） 糖尿病治療薬のメトホルミンに皮膚がん予防効果（2025/02/11） COVID-19は筋痛性脳脊髄炎/慢性疲労症候群リスクを高める（2025/02/11） ストレスを抱えた外科医が手術した患者には合併症が少ない？（2025/02/11） 犬を強く愛している飼い主ほど健康になれる？（2025/02/11） 運動による記憶力向上は少なくとも8週間続く（2025/02/11） ［ あわせて読みたい ］ 非機器的早期運動療法はDVT発生率を低減【論文から学ぶ看護の新常識】第1回（2025/02/05） トレンド・トーク『肺がん』（2024/06/11） 災害対策まとめページ（2024/02/05） Dr.大塚の人生相談（2024/02/26） IBD（炎症性腸疾患）特集（2023/09/01） 旬をグルメしながらCVIT誌のインパクトファクター獲得を祝福する【Dr.中川の「論文・見聞・いい気分」】第63回（2023/08/29） エキスパートが教える痛み診療のコツ（2018/10/11） 医療者向け『学校がん教育.com』（2022/12/01） アトピー性皮膚炎・乾癬特集まとめインデックス（2022/11/11） アトピー性皮膚炎・乾癬特集まとめインデックス（2022/11/11）
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