Johnson & Johnson（法人名：ヤンセンファーマ）は、2024年12月27 日、FGFRチロシンキナーゼ阻害薬エルダフィチニブ（商品名：バルバーサ）について、「がん化学療法後に増悪したFGFR3遺伝子変異又は融合遺伝子を有する根治切除不能な尿路上皮癌」を効能又は効果として、製造販売承認を取得した。
今回の承認は、1次または2次治療で病勢進行が認められた標的FGFR遺伝子異常陽性の切除不能尿路上皮がんを対象に、エルダフィチニブの有用性を評価する第III相非盲検無作為化多施設共同試験THOR試験のコホート1の結果に基づくもの。
同試験の中間解析時における全生存期間中央値は、化学療法群7.8ヵ月に対し、エルダフィチニブ群12.1ヵ月と、エルダフィチニブ群で有意に改善した（ハザード比：0.64、95％信頼区間：0.47〜0.88、p＝0.005）。
この中間解析の結果に基づき、独立データモニタリング委員会は試験を中止を勧告した。本試験で観察されたエルダフィチニブの安全性プロファイルは、これまでの報告に一貫したものだった。
（ケアネット 細田 雅之）
